Terapia

El ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica AB-1003 dosifica al primer paciente con LGMD

Versión sana del gen FKRP administrada mediante infusión única Por: Marisa Wexler, MS | 8 de agosto del 2023  La primera persona con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD 2I/R9) ha recibido la dosis de la terapia génica AB-1003 en un ensayo clínico, según ha anunciado Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), el desarrollador de la terapia. …

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Una Investigación Explora los Cuidados de la Distrofia Muscular de Duchenne en el Pasado y el Presente

Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era …

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Un niño recibe la primera dosis de Elevidys en Nationwide tras su aprobación

La terapia génica para la DMD se administra en el hospital donde se investigó por primera vez Por: Mary Chapman | 10 de agosto del 2023 Un niño de 5 años ha recibido una infusión de Elevidys, la terapia génica recientemente aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en el Nationwide Children’s Hospital, donde …

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SAT-3153 gana el estatus de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara para la DMD

Nueva terapia, aún en los primeros estudios, tiene como objetivo reconstruir el tejido muscular Por: Margarida Maia, PhD | 3 de agosto del 2023   La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a SAT-3153, el primer …

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PPMD, CureDuchenne y Muscular Dystrophy Association anuncian un proyecto de colaboración centrado en la terapia génica de redosificación en la distrofia muscular de Duchenne

15 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy CureDuchenne, Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés), y Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD, por sus siglas en inglés) anunciaron hoy un subsidio (donación) para un ensayo clínico en colaboración para probar la reutilización del fármaco aprobado por la FDA …

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La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD

Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023   MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos …

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La FDA aprueba ELEVIDYS por la vía acelerada: primera terapia génica para personas con Duchenne de 4-5 años

22 de junio del 2023 / Defensa,Cuidados Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular …

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Retos de la terapia génica con AAV en enfermedades raras del SNC

Juliette Siegfried, MPH | 10 de mayo del 2023 Un nuevo artículo de revisión resume el estado actual de desarrollo, así como los retos, de los enfoques de terapia génica para enfermedades raras del sistema nervioso central (SNC) como la ataxia de Friedreich (AF), la atrofia muscular espinal (AME) y el síndrome de Dravet. La …

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Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención

Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La …

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Pfizer Completa el Reclutamiento de los Ensayos de Terapia Génica de Fase 3 CIFFERO y de Fase 2 DAYLIGHT

21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne. Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan …

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