Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples […]
Publicado el 27/10/2023 Los primeros resultados clínicos de la terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 muestran una buena eficacia preliminar y tolerabilidad biológica. Estos primeros resultados se han presentado de manera presencial durante el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT, por
Distrofia Muscular de Cinturas Tipo 2I/R9: Primeros Resultados de Terapia Génica Leer más »
6 de septiembre del 2023 NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La
Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023 Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002
El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002 Leer más »
Versión sana del gen FKRP administrada mediante infusión única Por: Marisa Wexler, MS | 8 de agosto del 2023 La primera persona con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD 2I/R9) ha recibido la dosis de la terapia génica AB-1003 en un ensayo clínico, según ha anunciado Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), el desarrollador de la terapia.
El ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica AB-1003 dosifica al primer paciente con LGMD Leer más »
Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023 La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era
La terapia génica para la DMD se administra en el hospital donde se investigó por primera vez Por: Mary Chapman | 10 de agosto del 2023 Un niño de 5 años ha recibido una infusión de Elevidys, la terapia génica recientemente aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en el Nationwide Children’s Hospital, donde
Un niño recibe la primera dosis de Elevidys en Nationwide tras su aprobación Leer más »
Nueva terapia, aún en los primeros estudios, tiene como objetivo reconstruir el tejido muscular Por: Margarida Maia, PhD | 3 de agosto del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a SAT-3153, el primer
15 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy CureDuchenne, Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés), y Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD, por sus siglas en inglés) anunciaron hoy un subsidio (donación) para un ensayo clínico en colaboración para probar la reutilización del fármaco aprobado por la FDA
Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023 MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos
La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD Leer más »