Distrofia

Dyne Therapeutics Anuncia la Aprobación de la FDA de la Solicitud IND para DYNE-251

7 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado que la FDA levantó la suspensión clínica y autorizó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en participantes con Duchenne susceptibles de omitir el exón 51. Dyne-251 es un producto […]

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PPMD Presenta el Paquete de Nominación de RUSP para la Distrofia Muscular de Duchenne

30 de junio del 2022 / Defensa, Cuidado e Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Los esfuerzos de PPMD para la detección de Duchenne en recién nacidos han alcanzado un hito increíble. Hoy, PPMD presentó un paquete de nominación para añadir Duchenne al Panel de Detección Uniforme Recomendado (RUSP, por sus siglas en inglés), solicitando

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Estudio HOPE 2: CAP-1002 Sigue Mejorando la Función del Brazo en DMD

Por: Steve Bryson, PhD | 28 de junio del 2022 La terapia celular en investigación CAP-1002 continuó mejorando la función del brazo en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada, según el estudio de extensión abierto HOPE-2. Estas mejoras adicionales en las extremidades superiores se produjeron después de que los participantes

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Actualización de Santhera sobre la Presentación en curso de la NDA para Vamorolona en Duchenne

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera compartió una actualización sobre el cronograma para la presentación de su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para Vamorolona, un esteroide en investigación para personas con Duchenne. Santhera espera completar la presentación de su NDA para fin de año y señaló que la presentación

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EDG-5506 Reduce de Forma Segura los Marcadores de Daño Muscular en el Ensayo de Distrofia Muscular de Becker

Por: Marisa Wexler, MS | 21 de junio del 2022 La terapia oral experimental EDG-5506 ha sido generalmente bien tolerada y ha reducido los marcadores de daño muscular entre los hombres con distrofia muscular de Becker (DMB) en el ensayo clínico abierto ARCH, según muestran los primeros datos. Los hallazgos respaldaron el cambio a una

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PLN-101325 de Pliant Mejora la Función Muscular en Modelos Preclínicos

Por: Marisa Wexler, MS | 23 de junio del 2022 Pliant Therapeutics dijo que planea pedir permiso a la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) para comenzar las pruebas clínicas de PLN-101325, su terapia experimental para la distrofia muscular, a fines de este año. En estudios

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El Nuevo Sistema CRISPR/Cas Puede Reparar de Manera Eficiente las Mutaciones que Causan la DMD y la Fibrosis Quística

Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño

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Los Diuréticos y los Niveles de BNP Predicen la Supervivencia en la Última Etapa de la DMD: Indica un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 7 de junio del 2022 Una función cardíaca reducida está asociada a una tasa de mortalidad más alta en las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), reportó un nuevo estudio. Sin embargo, los resultados no sugirieron que la reducción de la función cardíaca sea un predictor independiente de supervivencia

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El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio.  Todavía se necesitan más

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Una Revisión Identifica 23 Factores que Afectan el Pronóstico de la Distrofia Muscular de Duchenne

Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD.

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