DMD

El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio.  Todavía se necesitan más …

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Una Revisión Identifica 23 Factores que Afectan el Pronóstico de la Distrofia Muscular de Duchenne

Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD. …

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FibroGen Completa la Inscripción para el Segundo Ensayo de Fase 3 de Pamrevlumab

Por Patricia Inacio PhD | 9 de junio del 2022 Fibrogen completó la inscripción de pacientes para su ensayo de Fase 3 evaluando pamrevlumab en combinación con corticosteroides como un posible tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio LELANTOS-2 (NCT04632940) inscribió a 73 niños con DMD, de 6 a 12 años, …

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El Tamoxifeno Incrementa la Supervivencia del Músculo Cardíaco en la DMD en un Estudio Celular

Por Marisa Wexler MS| 26 de mayo del 2022 Un estudio informa que el tratamiento con el medicamento para cáncer de mama, Tamoxifeno, mejoró la función y supervivencia de las células del músculo cardíaco en un modelo celular de distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio “El tratamiento con Tamoxifeno mejora la disfunción contráctil de los cardiomiocitos …

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NS Pharma Anuncia la Publicación de Datos de Seguridad y Eficacia de Largo Plazo de VILTEPSO® (Viltolarsen) En Duchenne

2 de junio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha anunciado la publicación de los datos de seguridad y eficacia de largo plazo del ensayo de extensión de etiqueta abierta de un estudio de Fase 2 del VILTEPSO (viltolarsen) en participantes con Duchenne. Nos complace ver estos resultados …

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Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD

Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que …

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Empresario Impulsado a Curar la DMD Después de un Diagnóstico Familiar Devastador

Larry Luxner | Fecha de publicación 9 de mayo del 2022 NASHVILLE, Tennessee— La historia de Ilan Ganot empieza como la de tantos otros padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD): etapas perdidas, visitas a pediatras y después el diagnóstico devastador de una enfermedad de la que nunca han escuchado. Después, Ganot estaba …

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Ensayo de Historia Natural de Distrofia Muscular de Becker Financiado por Edgewise Tiene Inscripciones Abiertas

15 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de un ensayo observacional en participantes con distrofia muscular de Becker para comprender la progresión de la enfermedad evaluada por medidas funcionales y criterios de valoración por imágenes. Se espera que el ensayo reclute aproximadamente 150 …

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Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la …

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