30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio […]
En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.
PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular Leer más »
Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024 Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres
MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes Leer más »
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024 SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de
Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano Leer más »
Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples
Publicado el 27/10/2023 Los primeros resultados clínicos de la terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 muestran una buena eficacia preliminar y tolerabilidad biológica. Estos primeros resultados se han presentado de manera presencial durante el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT, por
Distrofia Muscular de Cinturas Tipo 2I/R9: Primeros Resultados de Terapia Génica Leer más »
6 de septiembre del 2023 NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La
4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado
Versión sana del gen FKRP administrada mediante infusión única Por: Marisa Wexler, MS | 8 de agosto del 2023 La primera persona con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD 2I/R9) ha recibido la dosis de la terapia génica AB-1003 en un ensayo clínico, según ha anunciado Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), el desarrollador de la terapia.
El ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica AB-1003 dosifica al primer paciente con LGMD Leer más »
La terapia génica para la DMD se administra en el hospital donde se investigó por primera vez Por: Mary Chapman | 10 de agosto del 2023 Un niño de 5 años ha recibido una infusión de Elevidys, la terapia génica recientemente aprobada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en el Nationwide Children’s Hospital, donde
Un niño recibe la primera dosis de Elevidys en Nationwide tras su aprobación Leer más »