Duchenne

CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses

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Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de […]

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PPMD Invierte $500,000 en Myosana Therapeutics Para Promover su Plataforma de Terapia Génica No Viral

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25 de enero del 2023 / Investigación / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy se complace en anunciar una inversión programática de $500,000 dólares en Myosana Therapeutics, Inc. (Myosana) para apoyar el desarrollo continuo de la empresa e investigación de una plataforma de administración de terapia génica no viral con el objetivo

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Satellos Bioscience: Aumento Significativo en el Tamaño y la Función Muscular en el Modelo de Enfermedad de Distrofia Muscular de Duchenne

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6 de febrero del 2023 La plataforma MyoReGenX™, propiedad de Satellos, identificó una proteína cinasa (denominada “K9”) como posible diana farmacológica para modular la polaridad de las células madre musculares. Usando un inhibidor conocido de esta cinasa (también denominada quinasa) como compuesto de referencia para generar una Prueba de Concepto para guiar futuros esfuerzos de

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Sí, Soy Una Persona con Discapacidad, Pero Puedo Hacer Más Que Trabajo de Escritorio

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Jakira Avery, Contribuidora DM | 9 de septiembre del 2022 Según mi experiencia, a las personas discapacitadas no les resulta difícil encontrar trabajo. Sin embargo, a los discapacitados nos cuesta que nos acepten y reconozcan como capaces de hacer algo más que sentarnos en una silla de ruedas delante de una computadora. No digo que

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REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando

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24 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO ha anunciado que el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE™ de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el posible tratamiento de Duchenne, está ahora activo y reclutando participantes para el ensayo. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado

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La Función Pulmonar se Correlaciona con la Actividad Física en la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2023 Hay una buena correlación entre la función pulmonar y la función del músculo esquelético en brazos y piernas en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), encontró un nuevo estudio que apareció en la revista Pediatric Pulmonology. Se trata del primer estudio que explora la

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Lo Que las Aerolíneas No Le Dicen Sobre el Preabordaje de Pasajeros Discapacitados

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Por: John Morris | 30 de mayo del 2017 El mes pasado, señalé el derecho de los pasajeros discapacitados al preabordaje como una de las 3 normas de accesibilidad más incumplidas en los viajes aéreos.  Aunque el 14 CFR §382.93 establece el derecho al preabordaje, quedan muchas dudas sobre el significado real del término: Como

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Existen Disparidades Raciales y Étnicas en el Diagnóstico y Tratamiento de la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de enero del 2023 Existen diferencias raciales y étnicas en cuanto a la edad en ciertos objetivos de diagnóstico y de tratamiento entre los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en EE.UU., según un nuevo estudio publicado en la revista Neuroepidemiology. Las diferencias más notables son retrasos significativos

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Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne

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9 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está emocionado de saber de Santhera y ReveraGen que la FDA ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona, un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne. Bajo la Ley de

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El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 12 de enero del 2023 Actualmente se está llevando a cabo en la Universidad Hacettepe de Ankara (Turquía) un ensayo clínico destinado a determinar los perfiles neuropsicológicos de los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus efectos en la función motora. El estudio prospectivo de casos-control patrocinado por

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