Duchenne

Edgewise Therapeutics Anuncia la Expansión de su Programa Clínico de EDG-5506 en Duchenne

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27 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado la expansión de su programa de desarrollo clínico de EDG-5506. EDG-5506, que viene en una presentación de una pequeña pastilla, es un producto en fase de investigación cuyo objetivo es proteger los músculos, en específico los músculos […]

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Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

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Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para

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Lo que he aprendido después de años de asistir a las juntas de IEP de mis hijos

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Una madre de tres niños con DMD tiene algo de sabiduría que compartir. Por: Betty Vertin | 6 de octubre del 2023  Mi hijo mayor, Max, se gradúa este año de la preparatoria (instituto, colegio). Sé que he compartido esto en repetidas ocasiones, pero la larga lista de últimas experiencias que está experimentando como estudiante

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Santhera recibe el dictamen favorable del CHMP de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que recomienda la aprobación de la vamorolona en la Unión Europea

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13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Santhera Pharmaceuticals ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos emitió una opinión positiva a favor de la aprobación de la vamorolona (AGAMREE®) para el tratamiento de pacientes

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El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002

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Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023  Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002

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REGENXBIO Anuncia datos clínicos provisionales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de fase I/II de RGX-202

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4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado

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¿Pueden las mujeres y las niñas tener distrofia muscular de Duchenne?

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Por: Larry Luxner | jueves, 7 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) se describe generalmente como una enfermedad neuromuscular rara en los niños. Mindy Cameron, de Carmel, Indiana, es una de varias mujeres que nunca imaginó que la DMD la afectaría. Pero lo ha hecho. Hace casi 20 años, los médicos

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Se Identifican Nuevos Problemas de Salud en Adultos con DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 22 de septiembre del 2023   Los pacientes adultos que viven con distrofia muscular de Duchenne (DMD) se enfrentan a varios problemas relacionados con la salud que no se habían investigado previamente, según un nuevo estudio publicado en el European Journal of Neurology. Estos incluyen la gestión de las emergencias,

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Entrada Therapeutics empieza la dosificación en el ensayo de ENTR-601-44 de Fase 1

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21 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su ensayo clínico de Fase 1 evaluando ENTR-601-44, el vehículo de escape endosomal (EEV™, por sus siglas en inglés) conjugado con el oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas

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