Nueva terapia, aún en los primeros estudios, tiene como objetivo reconstruir el tejido muscular Por: Margarida Maia, PhD | 3 de agosto del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a SAT-3153, el primer […]
La FDA acaba de autorizar un ensayo clínico de fase 2 para evaluar NS-089/NCNP-02 Por: Patricia Inácio, PhD | 11 de julio del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de enfermedad pediátrica rara a NS-089/NCNP-02 de NS Pharma, una terapia de omisión del exón 44 para la distrofia
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 26 de junio del 2023 El cociente intelectual (CI) de los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) es inferior al normal, según confirma un nuevo estudio publicado en Neuropathology and Applied Neurobiology. El estudio también encontró una asociación sinérgica entre el número de
Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD Leer más »
19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular
27 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado los datos principales de 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506, una pequeña molécula administrada por vía oral diseñada para prevenir el daño muscular inducido por contracción en pacientes con distrofia muscular de Becker. El estudio ARCH está
Los pacientes mostraban atrofia muscular, signos de grasa y tejido conjuntivo donde debería haber músculo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 21 de junio del 2023 En un estudio reciente, las anomalías musculares observadas mediante ecografía (ultrasonido) se correlacionaron con la función motora en personas con atrofia muscular espinal (AME). Aunque los hallazgos variaron algo
La ecografía muscular puede ayudar a controlar la progresión de la AME: Indica un estudio Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 16 de junio del 2023 Se inicia en la Universidad Beni-Suef de Egipto un nuevo estudio que investiga la eficacia del entrenamiento en bicicleta sobre las funciones ventilatorias en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio tiene como objetivo reclutar a 30 chicos con DMD de 8 a
Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD Leer más »
7 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Esta mañana, FibroGen anunció los primeros datos del estudio de Fase 3 LELANTOS-1 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal en investigación, para pacientes no ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió con el criterio de valoración
FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio de Fase 3 LELANTOS-1 Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de abril del 2023 Eteplirsen es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tan jóvenes como de 6 meses de edad, informó un estudio publicado en Neuromuscular Disorders. Este hallazgo se basa en un análisis de los resultados del primer ensayo clínico del tratamiento
Eteplirsen es Seguro y Bien Tolerado en Bebés con Distrofia Muscular de Duchenne Leer más »