Por: Andria Papageorgiou, Grupo de Investigación sobre Intervención Clínica y Práctica, Escuela de Psicología, Facultad de Ciencias Médicas y de la Salud, Universidad de Surrey Publicado el 22 de febrero del 2024 El impacto de la DMD Los estudios han demostrado que la distrofia muscular de Duchenne (DMD) no sólo afecta a los músculos, sino […]
Jakira Avery, Contribuidora DM | 21 de marzo del 2024 Contar con el apoyo de la familia y los amigos cuando se lucha contra una enfermedad rara, como mi distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), es esencial. No tengo muchos amigos ni mucha familia con los que pueda contar de
Cuando tengas ganas de rendirte, recurre a familiares y amigos Leer más »
Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024 La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia
Se espera que el tratamiento cause menos efectos secundarios que otros corticosteroides Por: Lindsey Shapiro, PhD | 19 de marzo del 2024 Agamree (vamorolona) está ahora disponible para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de 2 años de edad y mayores, en los EE.UU., donde será dispensado a través de una red de farmacias
Agamree, esteroide de nueva generación, ya disponible para pacientes con DMD en EE.UU Leer más »
Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024 Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres
MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes Leer más »
Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024 La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con
22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible
La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat) Leer más »
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 11 de marzo del 2024 Investigadores de Estados Unidos presentaron el caso de un paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en estado avanzado que se sometió con éxito a una laringectomía total por complicaciones respiratorias. “La laringectomía es una cirugía que puede corregir definitivamente la aspiración crónica
La laringectomía podría corregir la aspiración crónica en la DMD Leer más »
19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es
Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat Leer más »
Más de 20 ponentes hablaron de nuevas terapias para las enfermedades de desgaste muscular Por: Patricia Inácio, PhD | 29 de febrero del 2024 Pacientes y expertos en distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), junto con desarrolladores de fármacos, líderes de la comunidad y personal de agencias reguladoras, se reunieron en
Un taller científico de la LGMD reúne a expertos para abordar necesidades no cubiertas Leer más »