Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024 Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además, […]
Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de detección para recién nacidos mostraron mayores ganancias motoras Por: Lindsey Shapiro, PhD | 31 de enero del 2024 El tratamiento en el mundo real con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se asoció a beneficios motores y de supervivencia para las personas con atrofia muscular espinal (AME), según muestran los datos del
Los datos de RESTORE indican beneficios reales de Zolgensma para la AME Leer más »
8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un
16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas
La FDA acepta el suplemento de eficacia para ampliar la indicación de ELEVIDYS Leer más »
Tom Bartlett, Contribuidor MG | 30 de enero del 2024 Cuando se vive con una enfermedad rara, todos los aspectos de la vida se ven afectados. Yo padezco de miastenia gravis (MG), una enfermedad neuromuscular rara que afecta a entre 40,000 y 60,000 personas en Estados Unidos. Yo les daría dos consejos a
Consejos de autocuidado para aquellos que viven con una enfermedad rara Leer más »
En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024 Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de
El comité europeo no está a favor de renovar la aprobación de Translarna Leer más »
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024 SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de
Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano Leer más »
17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años
Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367 Leer más »
29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21
Jakira Avery, Contribuidora DM | 24 de enero del 2024 Las raíces de mi diagnóstico final de distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) empezaron hace años con una serie de signos que ignoré. El 14 de diciembre se cumplieron 14 años desde que casi perdí la vida. Estaba en tercero
No Reconocí las Señales ni los Síntomas Leer más »