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La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento

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Por: Marisa Wexler, MS | 31 de enero del 2023 Un nuevo tratamiento está dirigido al TNF soluble, reduciendo el riesgo de efectos secundarios Un nuevo tratamiento con factor de necrosis tumoral (DN-TNF, por sus siglas en inglés) redujo el daño muscular y promovió la regeneración muscular en un modelo de ratón de distrofia muscular […]

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Estos Biomarcadores Podrían Predecir el Rendimiento Funcional en la Distrofia Muscular de Becker

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Dra. Jessica Nye | 12 de enero del 2023 En el contexto de la DMB, Cr/Crn y la miostatina pueden ser biomarcadores del rendimiento funcional. *** La proporción de creatina/creatinina (Cr/Crn) y la miostatina pueden ser biomarcadores viables para monitorear los resultados funcionales entre los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB), según los hallazgos

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CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses

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Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de

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PPMD Invierte $500,000 en Myosana Therapeutics Para Promover su Plataforma de Terapia Génica No Viral

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25 de enero del 2023 / Investigación / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy se complace en anunciar una inversión programática de $500,000 dólares en Myosana Therapeutics, Inc. (Myosana) para apoyar el desarrollo continuo de la empresa e investigación de una plataforma de administración de terapia génica no viral con el objetivo

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Satellos Bioscience: Aumento Significativo en el Tamaño y la Función Muscular en el Modelo de Enfermedad de Distrofia Muscular de Duchenne

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6 de febrero del 2023 La plataforma MyoReGenX™, propiedad de Satellos, identificó una proteína cinasa (denominada “K9”) como posible diana farmacológica para modular la polaridad de las células madre musculares. Usando un inhibidor conocido de esta cinasa (también denominada quinasa) como compuesto de referencia para generar una Prueba de Concepto para guiar futuros esfuerzos de

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REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando

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24 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO ha anunciado que el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE™ de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el posible tratamiento de Duchenne, está ahora activo y reclutando participantes para el ensayo. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado

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Viajar con una discapacidad – Cómo viajé por el mundo con Atrofia Muscular Espinal

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Por: Tristram Peters | 17 de diciembre del 2018 Tengo atrofia muscular espinal (AME) y he viajado por todo el mundo. Viajar con una discapacidad es posible y he aquí cómo conquisté Europa y Estados Unidos con unos sencillos preparativos de viaje. A pocos meses de cumplir dieciocho años, tuve mi última cita en el

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Existen Disparidades Raciales y Étnicas en el Diagnóstico y Tratamiento de la DMD

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de enero del 2023 Existen diferencias raciales y étnicas en cuanto a la edad en ciertos objetivos de diagnóstico y de tratamiento entre los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en EE.UU., según un nuevo estudio publicado en la revista Neuroepidemiology. Las diferencias más notables son retrasos significativos

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Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne

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9 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está emocionado de saber de Santhera y ReveraGen que la FDA ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona, un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne. Bajo la Ley de

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Un boletín trimestral para las organizaciones de defensa del paciente y las comunidades comprometidas con PepGen

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Los primeros datos en humanos apoyan el inicio de ensayos clínicos en personas con DMD en el 2023, diseñado con la opinión de la comunidad Septiembre 2022: Datos positivos de nuestro estudio de Fase 1 de PGN-EDO51 (nuestro Oligonucleótido de Entrega Mejorada, EDO, terapia en investigación de omisión del exón 51 de la distrofina) en

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