Terapia

PPMD, CureDuchenne y Muscular Dystrophy Association anuncian un proyecto de colaboración centrado en la terapia génica de redosificación en la distrofia muscular de Duchenne

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15 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy CureDuchenne, Muscular Dystrophy Association (MDA, por sus siglas en inglés), y Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD, por sus siglas en inglés) anunciaron hoy un subsidio (donación) para un ensayo clínico en colaboración para probar la reutilización del fármaco aprobado por la FDA […]

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La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD

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Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023   MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos

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La FDA aprueba ELEVIDYS por la vía acelerada: primera terapia génica para personas con Duchenne de 4-5 años

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22 de junio del 2023 / Defensa,Cuidados Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular

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Retos de la terapia génica con AAV en enfermedades raras del SNC

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Juliette Siegfried, MPH | 10 de mayo del 2023 Un nuevo artículo de revisión resume el estado actual de desarrollo, así como los retos, de los enfoques de terapia génica para enfermedades raras del sistema nervioso central (SNC) como la ataxia de Friedreich (AF), la atrofia muscular espinal (AME) y el síndrome de Dravet. La

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Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención

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Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La

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Pfizer Completa el Reclutamiento de los Ensayos de Terapia Génica de Fase 3 CIFFERO y de Fase 2 DAYLIGHT

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21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne. Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan

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Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne

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9 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está emocionado de saber de Santhera y ReveraGen que la FDA ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona, un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne. Bajo la Ley de

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Woman vet sitting at desk in animal clinic

Bloquear el Canal de Calcio TRPC6 Podría Ayudar a Tratar la Distrofia Muscular de Duchenne

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Por: Andrea Lobo | 22 de noviembre del 2022 Un estudio en ratones demuestra la supervivencia y el aumento de la masa muscular, con una terapia relacionada ahora en ensayos El bloqueo de un canal de calcio llamado TRPC6 prolongó la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al mejorar

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La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD

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Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne

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Pfizer Anuncia la Dosificación del Primer Participante en la Fase 2 del Ensayo DAYLIGHT de Terapia Génica

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18 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha anunciado que el primer participante ha recibido la dosis en el ensayo DAYLIGHT de Fase 2. Estudio que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la mini-distrofina (fordadistrogene movaparvovec), el producto de terapia génica en investigación de la compañía,

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