18 de marzo del 2025 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos sumamente apenados por la pérdida de un joven de nuestra comunidad después de haber recibido el tratamiento de ELEVIDYS. De acuerdo con Sarepta, el individuo con Duchenne recibió ELEVIDYS y posteriormente sufrió complicaciones de insuficiencia hepática aguda. Este es el primer […]
Información actualizada sobre la seguridad de ELEVIDYS Leer más »
13 de junio del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cranbury Pharmaceuticals, una filial de Tris Pharma, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud Abreviada de Medicamento Nuevo (ANDA, por sus siglas en inglés) para la primera versión genérica de Emflaza®
15 de abril del 2024 / Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Durante más de una década, hemos estado a la vanguardia de la defensa de las pruebas de detección para recién nacidos de Duchenne. En el 2023, ampliamos nuestro trabajo en este ámbito mediante la realización de una encuesta a los padres para
22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible
La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat) Leer más »
19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es
Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat Leer más »
21 de febrero del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés), con la certificación de la clínica de Penn State Health Children’s Hospital en Hershey, Pensilvania. Esta designación marca un paso importante para
16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas
La FDA acepta el suplemento de eficacia para ampliar la indicación de ELEVIDYS Leer más »
4 de diciembre del 2023 / Cuidados By: Parent Project Muscular Dystrophy Ahora que se acerca el invierno, queremos recordarles la importancia de la seguridad, la prevención y de estar preparado para posibles emergencias como caídas y fracturas, enfermedades respiratorias agudas y otras situaciones impredecibles. SEGURIDAD: La nieve y el hielo pueden dar lugar a
Seguridad, prevención y preparación para el invierno Leer más »
5 de diciembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics, Inc. ha compartido una actualización sobre las actividades regulatorias en Europa y los Estados Unidos para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne con variantes sin sentido. Europa: Actualización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) Tras la opinión
PTC Therapeutics comparte actualización sobre las actividades regulatorias de Translarna™ Leer más »
29 de noviembre del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco Group anunció una extensión de la revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de la FDA para Givinostat, el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de la compañía para el tratamiento potencial de Duchenne. La nueva
Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat Leer más »