Por: Marisa Wexler, MS | 21 de junio del 2022 La terapia oral experimental EDG-5506 ha sido generalmente bien tolerada y ha reducido los marcadores de daño muscular entre los hombres con distrofia muscular de Becker (DMB) en el ensayo clínico abierto ARCH, según muestran los primeros datos. Los hallazgos respaldaron el cambio a una […]
23 de junio del 2022 Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos, Sarepta anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha puesto una suspensión clínica en SRP-5051 (vesleteplirsen) luego de un evento adverso grave de hipomagnesemia que se identificó a través de
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Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño
Por Marisa Wexler MS | 7 de junio del 2022 Una función cardíaca reducida está asociada a una tasa de mortalidad más alta en las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), reportó un nuevo estudio. Sin embargo, los resultados no sugirieron que la reducción de la función cardíaca sea un predictor independiente de supervivencia
Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio. Todavía se necesitan más
El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio Leer más »
Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD.
Por Hawken Miller | 23 de mayo del 2022 La última vez que viajé sólo sin mis padres fue el mayo pasado, cuando mis amigos y yo fuimos a Hawái. Si bien mis padres si vinieron con nosotros, se quedaron en la habitación del hotel y nos dejaron explorar. Estar lejos de la comodidad del
Mis Mejores Consejos para Viajar con Duchenne Leer más »
Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que
Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD Leer más »
Larry Luxner | Fecha de publicación 9 de mayo del 2022 NASHVILLE, Tennessee— La historia de Ilan Ganot empieza como la de tantos otros padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD): etapas perdidas, visitas a pediatras y después el diagnóstico devastador de una enfermedad de la que nunca han escuchado. Después, Ganot estaba
Empresario Impulsado a Curar la DMD Después de un Diagnóstico Familiar Devastador Leer más »
15 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de un ensayo observacional en participantes con distrofia muscular de Becker para comprender la progresión de la enfermedad evaluada por medidas funcionales y criterios de valoración por imágenes. Se espera que el ensayo reclute aproximadamente 150