14 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD se complace en compartir que NS Pharma ha anunciado que han recibido el visto bueno de la FDA en su solicitud de Nuevo Fármaco de Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para el NS-089/NCNP-02, una posible terapia de omisión […]
Por: Steve Bryson, PhD | 30 de marzo del 2023 Las designaciones pueden acelerar el proceso de aprobación de una posible terapia para la Distrofia Muscular de Duchenne. DYNE-251, un tratamiento en fase de investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara por parte
La FDA concede el estatus de medicamento huérfano y pediátrico raro a DYNE-251 Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses
Ryner Lai, MBBS | 17 de enero del 2023 Es lamentable que la opinión predominante sobre las enfermedades crónicas sea que simplemente “le ocurren” a alguien, y que lo mejor que se puede hacer es afrontar las dificultades que conllevan, seguir el tratamiento y esperar lo mejor. Esto quizás se vea exacerbado por el lenguaje
Las Aspiraciones de Vida Exploradas en Pacientes con DMD Leer más »
Por Marisa Wexler, MS | 13 de abril del 2023 La designación de la FDA llega cuando el estudio AFFINITY DUCHENNE está en marcha La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de vía rápida (“fast track”) a RGX-202, una terapia génica única para la
La Posible Terapia Génica RGX-202 para Duchenne Recibe la Designación de Vía Rápida Leer más »
Leonardo Jaimes, MD | 23 de marzo del 2023 El perfil de seguridad de una novedosa terapia de transferencia de genes para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) parece ser coherente con la fase comercial, según se ha presentado recientemente en la conferencia de la MDA del 2023. “Los datos de la cohorte 1
Se Reportan Datos de Seguimiento de Terapia de Transferencia de Genes para la DMD Leer más »
Alan Hieber, Contribuidor DMD | 10 de abril del 2023 Una pequeña brecha en mi represa de salud es todo lo que se necesita para desencadenar una reacción en cadena. Lo que comenzó como un poco de dolor para mí recientemente se convirtió en algo mucho más perjudicial para mis rutinas habituales. Lo comparo con
Cuando Alguien con DMD Contrae Una Infección Leer más »
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de abril del 2023 Eteplirsen es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tan jóvenes como de 6 meses de edad, informó un estudio publicado en Neuromuscular Disorders. Este hallazgo se basa en un análisis de los resultados del primer ensayo clínico del tratamiento
Eteplirsen es Seguro y Bien Tolerado en Bebés con Distrofia Muscular de Duchenne Leer más »
Por: Patricia Inácio, PhD | 14 de marzo del 2023 Los casi $400,000 dólares en becas pretenden prevenir las reacciones del sistema inmunitario En un intento por comprender mejor y resolver los posibles problemas de seguridad de la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus
Larry Luxner | 22 de marzo del 2023 DALLLAS, Texas—A pesar de un contratiempo regulatorio en la última etapa, los ejecutivos farmacéuticos y los defensores de los pacientes, en una reunión sobre enfermedades neuromusculares, predicen que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aun aprobará la