PROGRAMAS DE TERAPIA

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención …

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD Leer más »

Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD

Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial …

Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD Leer más »

La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD

Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está …

La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD Leer más »

Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos

La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la …

Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos Leer más »

La Terapia de Células DEC Lleva a una Función Muscular y Ganancias de Distrofina en Ratones

Por: Dra. Lindsey Shapiro | 28 de julio del 2022 Un estudio encontró que el tratamiento con células quiméricas que expresan distrofina (DEC, por sus siglas en inglés) fue seguro y condujo a mejoras celulares y funcionales a largo plazo en el músculo cardíaco, respiratorio y de las piernas de un modelo de ratón con …

La Terapia de Células DEC Lleva a una Función Muscular y Ganancias de Distrofina en Ratones Leer más »

No hay pruebas sólidas para el tamoxifeno como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne: concluye el análisis TAM-DMD

Publicado el 22 de julio del 2022 Duchenne UK, junto con nuestros socios benéficos Alex’s Wish y Joining Jack, financiaron un ensayo llamado TAM-DMD en el 2017 para evaluar la seguridad y eficacia del tamoxifeno. Este medicamento, que actualmente se usa para tratar el cáncer de mama, había demostrado ser prometedor para la distrofia muscular …

No hay pruebas sólidas para el tamoxifeno como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne: concluye el análisis TAM-DMD Leer más »

Edgewise Therapeutics Abrió la Inscripción para el Ensayo Clínico de Fase 2 CANYON de EDG-5506 en Individuos con Becker

15 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos PPMD se complace en compartir que Edgewise Therapeutics ha anunciado que CANYON, su estudio de fase 2 de EDG-5506 en personas con Becker (DMB), ya abrió inscripciones. EDG-5506 es una molécula pequeña, que se toma por vía oral, cuyo objetivo es ayudar a proteger los músculos al …

Edgewise Therapeutics Abrió la Inscripción para el Ensayo Clínico de Fase 2 CANYON de EDG-5506 en Individuos con Becker Leer más »

La Baja Densidad Ósea Incrementa el Riesgo de Fractura en Niños con DMD y Escoliosis

Por: Marta Figueiredo, PhD | 30 de junio del 2022 Un estudio indica que los niños con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que no pueden caminar y sufren de una escoliosis avanzada tienen mayor riesgo de fracturas vertebrales debido a una densidad mineral ósea (BMD, por sus siglas en inglés) significativamente reducida, especialmente en la …

La Baja Densidad Ósea Incrementa el Riesgo de Fractura en Niños con DMD y Escoliosis Leer más »

Dyne Therapeutics Anuncia la Aprobación de la FDA de la Solicitud IND para DYNE-251

7 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado que la FDA levantó la suspensión clínica y autorizó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en participantes con Duchenne susceptibles de omitir el exón 51. Dyne-251 es un producto …

Dyne Therapeutics Anuncia la Aprobación de la FDA de la Solicitud IND para DYNE-251 Leer más »

Carta a la Comunidad: Ensayo Momentum

23 de junio del 2022 Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos, Sarepta anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha puesto una suspensión clínica en SRP-5051 (vesleteplirsen) luego de un evento adverso grave de hipomagnesemia que se identificó a través de …

Carta a la Comunidad: Ensayo Momentum Leer más »