PROGRAMAS DE TERAPIA

Pfizer Completa el Reclutamiento de los Ensayos de Terapia Génica de Fase 3 CIFFERO y de Fase 2 DAYLIGHT

21 de abril del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer anunció que la inscripción está ahora completa tanto para el estudio de Fase 3 CIFFERO como para el estudio de Fase 2 DAYLIGHT del PF-06939926 (fordadistrogene movaparvovec) en Duchenne. Como siempre, estamos muy agradecidos con todas las familias que participan …

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Los investigadores pondrán en marcha una nueva cohorte en un estudio de historia natural de la DMD

Por: Marisa Wexler, MS | 16 de marzo del 2023 Financiado por Sarepta Therapeutics, el esfuerzo se basará en un estudio longitudinal previo Los investigadores planean inscribir a un nuevo grupo de pacientes en un estudio de historia natural para recoger datos sobre cómo progresa la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y cómo afecta a …

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Los pacientes ambulatorios de AME tratados con Spinraza muestran mejoras al caminar

Por: Marisa Wexler, MS | 1 de marzo del 2023 Hay cambios significativos en niños y adultos tipo 3 y 4, indica un estudio del mundo real Más de 1 de cada 4 pacientes ambulatorios con atrofia muscular espinal (AME) experimentaron mejoras clínicamente significativas en su capacidad para caminar tras ser tratados con Spinraza (nusinersen), …

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Un estudio descubre un mecanismo único de la DMD que podría ayudar al diagnóstico

Por: Teresa Carvalho, MS | 7 de febrero del 2023 La firma epigenética también podría ser un biomarcador para la respuesta al tratamiento Acorde a los científicos, una nueva investigación sobre un mecanismo subyacente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que reveló una modificación química en la actividad de los genes, ha arrojado luz …

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CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses

Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de …

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REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando

24 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO ha anunciado que el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE™ de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el posible tratamiento de Duchenne, está ahora activo y reclutando participantes para el ensayo. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado …

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Woman vet sitting at desk in animal clinic

Bloquear el Canal de Calcio TRPC6 Podría Ayudar a Tratar la Distrofia Muscular de Duchenne

Por: Andrea Lobo | 22 de noviembre del 2022 Un estudio en ratones demuestra la supervivencia y el aumento de la masa muscular, con una terapia relacionada ahora en ensayos El bloqueo de un canal de calcio llamado TRPC6 prolongó la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al mejorar …

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La Terapia para DMD In Utero en Modelos Murinos No Fue Exitosa

Leonardo Jaimes, MD | 4 de noviembre del 2022 Los investigadores en un estudio publicado recientemente en la revista Regenerative Therapy informaron que el trasplante in utero de mioblastos y células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo no tuvo éxito y puede provocar la muerte fetal en modelos murinos (subfamilia de roedores, que incluye a …

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La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne …

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Pfizer Anuncia la Dosificación del Primer Participante en la Fase 2 del Ensayo DAYLIGHT de Terapia Génica

18 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha anunciado que el primer participante ha recibido la dosis en el ensayo DAYLIGHT de Fase 2. Estudio que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la mini-distrofina (fordadistrogene movaparvovec), el producto de terapia génica en investigación de la compañía, …

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