PROGRAMAS DE TERAPIA

Woman vet sitting at desk in animal clinic

Bloquear el Canal de Calcio TRPC6 Podría Ayudar a Tratar la Distrofia Muscular de Duchenne

Por: Andrea Lobo | 22 de noviembre del 2022 Un estudio en ratones demuestra la supervivencia y el aumento de la masa muscular, con una terapia relacionada ahora en ensayos El bloqueo de un canal de calcio llamado TRPC6 prolongó la supervivencia en un modelo de ratón con distrofia muscular de Duchenne (DMD) al mejorar …

Bloquear el Canal de Calcio TRPC6 Podría Ayudar a Tratar la Distrofia Muscular de Duchenne Leer más »

La Terapia para DMD In Utero en Modelos Murinos No Fue Exitosa

Leonardo Jaimes, MD | 4 de noviembre del 2022 Los investigadores en un estudio publicado recientemente en la revista Regenerative Therapy informaron que el trasplante in utero de mioblastos y células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo no tuvo éxito y puede provocar la muerte fetal en modelos murinos (subfamilia de roedores, que incluye a …

La Terapia para DMD In Utero en Modelos Murinos No Fue Exitosa Leer más »

La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de diciembre del 2022 Una dosis más alta dio como resultado mejoras en 6MWT y la puntuación NSAA La terapia génica GALGT2 en investigación de Sarepta Therapeutics ayudó a estabilizar la función muscular cuando se administró en una dosis más alta a un niño con distrofia muscular de Duchenne …

La Terapia Génica GALGT2 Ayuda a Estabilizar la Función Muscular en Niños con DMD Leer más »

Pfizer Anuncia la Dosificación del Primer Participante en la Fase 2 del Ensayo DAYLIGHT de Terapia Génica

18 de noviembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha anunciado que el primer participante ha recibido la dosis en el ensayo DAYLIGHT de Fase 2. Estudio que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la mini-distrofina (fordadistrogene movaparvovec), el producto de terapia génica en investigación de la compañía, …

Pfizer Anuncia la Dosificación del Primer Participante en la Fase 2 del Ensayo DAYLIGHT de Terapia Génica Leer más »

El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD

Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044 …

El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD Leer más »

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD

Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención …

Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD Leer más »

Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD

Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial …

Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD Leer más »

La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD

Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está …

La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD Leer más »

Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos

La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la …

Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos Leer más »

La Terapia de Células DEC Lleva a una Función Muscular y Ganancias de Distrofina en Ratones

Por: Dra. Lindsey Shapiro | 28 de julio del 2022 Un estudio encontró que el tratamiento con células quiméricas que expresan distrofina (DEC, por sus siglas en inglés) fue seguro y condujo a mejoras celulares y funcionales a largo plazo en el músculo cardíaco, respiratorio y de las piernas de un modelo de ratón con …

La Terapia de Células DEC Lleva a una Función Muscular y Ganancias de Distrofina en Ratones Leer más »