Terapia

GIVI-MPC nombrado por la FDA como medicamento huérfano para el tratamiento de la DM de Becker

La terapia con células madre de IPS Heart pretende ser un modificador de la enfermedad de DMB y DMD Por: Andrea Lobo | 14 de enero del 2025  La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado a la terapia GIVI-MPC de IPS Heart (una terapia con células […]

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Un sistema de ayuda para caminar es seguro en pacientes con AME y PC

Özge Özkaya, MSc, PhD | 23 de diciembre del 2024   ATLAS 2030, el exoesqueleto médico infantil para la parte inferior del cuerpo, es seguro para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) y parálisis cerebral (PC), según un nuevo estudio publicado en la revista científica Children. Los autores del estudio también informaron que la facilidad

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Avidity Biosciences Anuncia Planes para Presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044)

9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota)

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PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular

  En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.

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El estudio de la terapia BBP-418 para LGMD2i supera el número de inscripciones para el análisis provisional

El ensayo FORTIFY de Fase 3 está evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en adolescentes y adultos Por: Andrea Lobo | 25 de junio del 2024  BridgeBio Pharma, empresa que ha desarrollado la terapia, ha anunciado que se ha superado el número de pacientes inscritos para un análisis provisional planificado, en el ensayo

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MDA 2024: Los ensayos de Dyne aumentan las dosis tras los primeros resultados positivos

Las terapias en investigación se centran en el tratamiento de Duchenne y DM1 Por: Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo del 2024  DYNE-251 y DYNE-101, las terapias en investigación de Dyne Therapeutics para los tipos de distrofia muscular, parecen seguras y están mostrando evidencias de eficacia preliminar en ensayos clínicos de fase 1/2. Estos

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Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como

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Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023   DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de

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Atamyo Therapeutics es Autorizada para Comenzar el Ensayo de Terapia Génica de Distrofia Muscular de Cinturas en EE.UU.

6 de septiembre del 2023   NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La

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El ensayo HOPE-3 podría respaldar la aprobación de CAP-1002

Capricor ha completado una reunión con la FDA sobre el estudio de Fase 3 en curso Por:Marisa Wexler, MS | 3 de octubre del 2023  Capricor Therapeutics tiene la intención de solicitar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) la aprobación de su terapia celular experimental CAP-1002

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