La FDA acaba de autorizar un ensayo clínico de fase 2 para evaluar NS-089/NCNP-02 Por: Patricia Inácio, PhD | 11 de julio del 2023 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido el estatus de enfermedad pediátrica rara a NS-089/NCNP-02 de NS Pharma, una terapia de omisión del exón 44 para la distrofia […]
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 26 de junio del 2023 El cociente intelectual (CI) de los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) y distrofia muscular de Duchenne (DMD) es inferior al normal, según confirma un nuevo estudio publicado en Neuropathology and Applied Neurobiology. El estudio también encontró una asociación sinérgica entre el número de
Un estudio relaciona el cociente intelectual con el genotipo de la DMD Leer más »
19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular
29 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Emily Zavrel PPMD se complace en saber que la FDA completó su revisión de presentación y aceptó la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de Italfarmaco Group para Givinostat, el inhibidor de histona-desacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés), el cual es
Italfarmaco Group anuncia la aceptación de la NDA para Givinostat Leer más »
27 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado los datos principales de 12 meses del estudio ARCH de EDG-5506, una pequeña molécula administrada por vía oral diseñada para prevenir el daño muscular inducido por contracción en pacientes con distrofia muscular de Becker. El estudio ARCH está
16 de junio del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación del Boston Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el Programa CDCC, ya que
24 de mayo del 2023 Querida Comunidad de Duchenne de EE.UU., Sarepta compartió una actualización con respecto a la revisión en curso de la FDA de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene). Como usted sabe, estamos buscando la aprobación acelerada para SRP-9001 para uso en individuos
Carta a la Comunidad: Actualización sobre la Revisión Regulatoria de SRP-9001 Leer más »
Leonardo Jaimes, MD | 24 de abril del 2023 Según un estudio prospectivo publicado recientemente en The Journal of Heart and Lung Transplantation, la mayoría de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofia muscular de Becker (DMB) y disfunción miocárdica no reciben actualmente un tratamiento médico dirigido por las recomendaciones y guías. La
Muchos Pacientes con DMD No Reciben Una Terapia Dirigida con Guías de Atención Leer más »
Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses
Por: Patricia Inácio, PhD | 14 de marzo del 2023 Los casi $400,000 dólares en becas pretenden prevenir las reacciones del sistema inmunitario En un intento por comprender mejor y resolver los posibles problemas de seguridad de la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus