Investigación

Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001

Dejar un comentario / Articulos, Carta, Familia, Investigación, Noticias /

16 de marzo del 2023 Estimada Comunidad Duchenne de E.E. U.U., Hoy estamos compartiendo una actualización con respecto al SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec), la terapia génica en investigación de Sarepta para distrofia muscular Duchenne, para la cual una Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) está actualmente bajo revisión por la FDA.   Hemos […]

Carta a la Comunidad: Se Llevará a cabo una Reunión del Comité Asesor de SRP-9001 Leer más »

El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias /

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de febrero del 2023 Un nuevo registro para la evaluación por video de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está ahora reclutando participantes. El estudio prospectivo, longitudinal, observacional y no aleatorizado, tiene como objetivo crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en pacientes con DMD para apoyar

El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes Leer más »

PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Phoenix Children’s

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Estudio, Familia, Investigación /

17 de febrero del 2023 / Cuidados | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro Certificado de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica Phoenix Children’s, uno de los sistemas de atención médica pediátrica

PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Phoenix Children’s Leer más »

La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento

Dejar un comentario / Articulos, Carta, DMD, Estudio, Investigación, Noticias /

Por: Marisa Wexler, MS | 31 de enero del 2023 Un nuevo tratamiento está dirigido al TNF soluble, reduciendo el riesgo de efectos secundarios Un nuevo tratamiento con factor de necrosis tumoral (DN-TNF, por sus siglas en inglés) redujo el daño muscular y promovió la regeneración muscular en un modelo de ratón de distrofia muscular

La Terapia de DN-TNF Reduce el Daño Muscular en DMD y Estimula el Crecimiento Leer más »

Estos Biomarcadores Podrían Predecir el Rendimiento Funcional en la Distrofia Muscular de Becker

Dejar un comentario / Aprendizaje, Carta, DMD, Estudio, Familia, Investigación, Noticias /

Dra. Jessica Nye | 12 de enero del 2023 En el contexto de la DMB, Cr/Crn y la miostatina pueden ser biomarcadores del rendimiento funcional. *** La proporción de creatina/creatinina (Cr/Crn) y la miostatina pueden ser biomarcadores viables para monitorear los resultados funcionales entre los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB), según los hallazgos

Estos Biomarcadores Podrían Predecir el Rendimiento Funcional en la Distrofia Muscular de Becker Leer más »

CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias, Tratamiento /

Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023 Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de

CAP-1002 Muestra Beneficios en la Función de los Brazos en DMD Después de 18 Meses Leer más »

REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando

2 comentarios / Articulos, DMD, Ensayo Clínico, Estudio, Investigación, Noticias /

24 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO ha anunciado que el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE™ de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el posible tratamiento de Duchenne, está ahora activo y reclutando participantes para el ensayo. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado

REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando Leer más »

La Función Pulmonar se Correlaciona con la Actividad Física en la DMD

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación /

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2023 Hay una buena correlación entre la función pulmonar y la función del músculo esquelético en brazos y piernas en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), encontró un nuevo estudio que apareció en la revista Pediatric Pulmonology. Se trata del primer estudio que explora la

La Función Pulmonar se Correlaciona con la Actividad Física en la DMD Leer más »

Existen Disparidades Raciales y Étnicas en el Diagnóstico y Tratamiento de la DMD

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Familia, Investigación, Noticias /

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de enero del 2023 Existen diferencias raciales y étnicas en cuanto a la edad en ciertos objetivos de diagnóstico y de tratamiento entre los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en EE.UU., según un nuevo estudio publicado en la revista Neuroepidemiology. Las diferencias más notables son retrasos significativos

Existen Disparidades Raciales y Étnicas en el Diagnóstico y Tratamiento de la DMD Leer más »

Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Estudio, Investigación, Noticias, Terapia /

9 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está emocionado de saber de Santhera y ReveraGen que la FDA ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona, un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne. Bajo la Ley de

Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne Leer más »