24 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Wave Life Sciences ha anunciado datos provisionales positivos del estudio FORWARD-53 de Fase 2 que se encuentra en curso para WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de Duchenne en aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 53. El análisis provisional, llevado a cabo después de 24 semanas de dosis de 10 mg/kg cada dos semanas, indicó que WVE-N531 demostró una expresión considerable de distrofina y que era seguro y bien tolerado.
Wave reportó una expresión de distrofina promedio de 5.5% (no ajustado por contenido muscular) que fue altamente consistente entre los participantes. Los participantes de FORWARD-53 mostraron múltiples indicadores de mejora en la salud muscular y disminuciones significativas en los niveles de dos biomarcadores para la salud muscular, creatina quinasa (CK) y aspartato aminotransferasa (AST), con respecto a los datos iniciales.
De acuerdo con Wave, la compañía espera completar el ensayo FORWARD-53 en el primer trimestre del 2025 y recibir retroalimentación de los reguladores sobre una vía para la aprobación acelerada. Wave también informa que está avanzando en una línea más amplia de oligonucleótidos para Duchenne para omitir otros exones.
Nos complace conocer esta noticia y esperamos más actualizaciones de Wave.
Lea el comunicado de prensa de Wave aquí.
Lea la carta a la comunidad de Wave:
Queridos miembros de la comunidad Duchenne,
Anunciamos resultados provisionales positivos del ensayo clínico FORWARD-53 que se encuentra en curso y está evaluando la molécula en investigación WVE-N531 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a omisión del exón 53. WVE-N531 es administrado cada dos semanas en dosis de 10mg/kg y el objetivo principal de este estudio es evaluar la expresión de la proteína distrofina. Para este análisis provisional, evaluamos la distrofina y otras medidas después de 24 semanas de tratamiento.
Estamos agradecidos con la comunidad de Duchenne por proporcionar retroalimentación sobre nuestro programa de desarrollo desde que comenzamos a trabajar con la DMD hace muchos años, y nuestro objetivo es actualizarlos sobre nuestro progreso.
Lo que hemos aprendido de los datos provisionales (6 meses) de FORWARD-53:
- WVE-N531 fue seguro y bien tolerado.
- WVE-N531 llega al tejido muscular en altas concentraciones de ~41.000 ng/g.
- WVE-N531 produce una omisión de exón promedio del 57%.
- El tratamiento con WVE-N531 llevó a una expresión considerable de distrofina en un análisis planificado de participantes ambulatorios:
- Promedio absoluto de distrofina ajustada al contenido muscular de 9.0% y distrofina no ajustada de 5.5%. La distrofina fue producida consistentemente en los chicos, con la mayoría por encima del 5% cuando se ajustó según el contenido muscular.
- La distrofina estaba presente en dos isoformas que son consistentes con las observadas en chicos con distrofia muscular de Becker que muestran una enfermedad más leve.
- Las biopsias musculares también mostraron signos de mejora en la salud muscular, y que WVE N531 estaba presente en el área correcta de las células musculares para llevar a la producción de distrofina. WVE-N531 también estaba presente en las células satélite musculares, que tienen el potencial de ayudar a la regeneración muscular.
- Los datos apoyan la dosificación mensual a partir de ahora, en lugar de la dosificación cada dos semanas.
¿Qué pasará después?
Estos datos nos parecen alentadores y tenemos previsto completar el estudio hasta los 12 meses (48 semanas) para poder obtener más información, incluido el efecto de WVE-N531 en los parámetros funcionales.
También tenemos planeado reunirnos con las autoridades regulatorias para discutir los próximos pasos de WVE-N531 y esperamos compartir una actualización del programa en el primer trimestre del 2025.
Nuestro agradecimiento
Todos los que trabajamos en Wave queremos expresar nuestro más profundo agradecimiento a los participantes del ensayo clínico, sus familias, los investigadores y el personal del sitio clínico que ha dedicado su tiempo y esfuerzo a FORWARD-53. Su continuo compromiso es fundamental para el avance de WVE-N531 y el descubrimiento y desarrollo de nuevos tratamientos para la DMD que, esperamos ayuden a mejorar las vidas de las personas de la comunidad de DMD.
Esperamos continuar avanzando en nuestro programa WVE-N531 y compartir futuras actualizaciones a medida que estén disponibles.
Atentamente,
Chelley Casey
VP Defensa del Paciente
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/wave-life-sciences-announces-positive-interim-data-from-forward-53-clinical-trial-evaluating-wve-n531-in-individuals-with-duchenne-amenable-to-exon-53-skipping/
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