Özge Özkaya, MSc, PhD | 16 de enero del 2025
Una nueva revisión sistemática y un metaanálisis de la literatura sugiere una mejor seguridad y eficacia de la vamorolona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con los glucocorticosteroides estándar.
Sin embargo, “queda por determinar la validez externa de estos hallazgos, así como los efectos a largo plazo del medicamento”, escribieron el médico Timo Siepmann, de la Universidad Tecnológica (TUD Dresden) en Dresden, Alemania, y sus colegas en un informe que publicaron en la revista Neurological Sciences.
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Para analizar la seguridad y eficacia de la vamorolona, el equipo utilizó 7 bases de datos y analizó estudios que comparaban la vamorolona contra glucocorticosteroides o placebo en pacientes con DMD.
Los resultados del análisis mostraron que 2 mg/kg de vamorolona al día estaba asociado a mejoras en la velocidad de la prueba de subir 4 escalones y la prueba de ponerse de pie desde la posición supina.
Una dosis más alta del tratamiento (6 mg/kg al día) se asoció además con un aumento de la velocidad en la prueba de correr/caminar 10 m.
Sin embargo, sólo el beneficio en la velocidad de la prueba de subir 4 escalones se mantuvo después de 30 meses.
Los investigadores también descubrieron que la vamorolona no inhibía el crecimiento de los pacientes. Sin embargo, aumenta el riesgo de resistencia a la insulina, la supresión de la función suprarrenal y el aumento de peso.
“Proporcionamos pruebas meta analíticas que sugieren un perfil de seguridad y eficacia potencialmente favorable de la vamorolona como opción de tratamiento para pacientes con DMD”, concluyeron los investigadores.
La DMD es una enfermedad neuromuscular rara ocasionada por una mutación en el gen DMD, que codifica una proteína llamada distrofina que es esencial para la salud muscular.
La vamorolona es un corticosteroide sintético aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento de pacientes con DMD de 2 años de edad en adelante.
Referencia
Ibrahim MS, Abdelwahab OA, Elawfi B, et al. Meta-analysis of the efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy. Neurol Sci. Published online December 24, 2024. doi:10.1007/s10072-024-07939-1
Sobre la Autora
Özge tiene experiencia en investigación; tiene una maestría en Genética Molecular de la Universidad de Leicester y un doctorado en Biología del Desarrollo de la Universidad de Londres. Özge trabajó como científico durante seis años en el campo de la neurociencia antes de embarcarse en una carrera en la comunicación de la ciencia. Trabajó como oficial de comunicación de investigación en MDUK, una organización benéfica con sede en el Reino Unido que apoya a las personas que viven con condiciones de pérdida muscular, y luego como columnista de investigación y editora gerente de páginas de recursos en BioNews Services antes de unirse a Rare Disease Advisor.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/vamolorone-improved-safety-efficacy-profile-dmd/
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