Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de enero del 2025
El tratamiento con tamoxifeno es bien tolerado en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que dejaron de tomar corticosteroides, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo.
Sin embargo, durante el ensayo no se observaron diferencias de eficacia en comparación con el placebo, por ende el tratamiento “no puede recomendarse como opción terapéutica para la DMD debido a la falta de pruebas clínicas”, escribieron los investigadores en un informe que publicaron en la revista Neuromuscular Disorders.
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El objetivo del ensayo era probar la seguridad y eficacia del tamoxifeno durante 48 semanas en pacientes con DMD que perdieron la capacidad de caminar.
El ensayo se llevó a cabo en 6 sitios de Europa en niños con DMD, de 10 a 16 años de edad. Los pacientes habían estado sin corticosteroides durante al menos 6 meses.
Fueron aleatorizados para recibir 20 mg de tamoxifeno oral al día o un placebo.
El objetivo principal fue el cambio en la medida de la función motora D2 desde el inicio hasta la semana 48.
Los resultados mostraron que no había diferencias significativas entre los pacientes que recibieron tamoxifeno y los que recibieron placebo en cuanto a la función motora D2. Efectivamente, incluso se observó una tendencia favorable hacia el tamoxifeno.
Por otra parte, durante el ensayo no se registraron muertes ni eventos adversos graves que fueran potencialmente mortales, y se concluyó que el tamoxifeno era seguro en este grupo de pacientes.
La DMD es una enfermedad neuromuscular rara causada por una mutación en el gen DMD. A medida que la enfermedad progresa, el tejido muscular se pierde y es sustituido por tejido cicatricial, lo que ocasiona que los pacientes pierdan la capacidad de caminar.
El tamoxifeno es un modulador selectivo del receptor de estrógeno. Puede utilizarse para prevenir el cáncer de mama en humanos e investigaciones preclínicas han demostrado que podría reducir los signos de patología muscular en un modelo de ratón de DMD.
Referencias
Henzi BC, Putananickal N, Schmidt S, et al. Safety and efficacy of tamoxifen in non-ambulant patients with Duchenne muscular dystrophy: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial (TAMDMD Group B). Neuromuscul Disord. Published online January 16, 2025. doi:10.1016/j.nmd.2025.105275
Tamoxifen in Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD). ClinicalTrials.gov. June 12, 2021. Last updated December 20, 2022. Accessed January 28, 2025.
Sobre la Autora
Özge tiene experiencia en investigación; tiene una maestría en Genética Molecular de la Universidad de Leicester y un doctorado en Biología del Desarrollo de la Universidad de Londres. Özge trabajó como científico durante seis años en el campo de la neurociencia antes de embarcarse en una carrera en la comunicación de la ciencia. Trabajó como oficial de comunicación de investigación en MDUK, una organización benéfica con sede en el Reino Unido que apoya a las personas que viven con condiciones de pérdida muscular, y luego como columnista de investigación y editora gerente de páginas de recursos en BioNews Services antes de unirse a Rare Disease Advisor.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/tamoxifen-may-be-well-tolerated-in-select-patients-with-dmd/
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