27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años en adelante con Duchenne.
Los resultados muestran que los pacientes con tratamiento cruzado que recibieron un placebo durante 52 semanas en la Parte 1 y luego fueron tratados con ELEVIDYS en la Parte 2 mostraron aumentos en la Evaluación Ambulatoria de North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) a las 52 semanas. Los pacientes con tratamiento cruzado también muestran beneficios estadísticamente significativos del tratamiento con ELEVIDYS en el Tiempo para Levantarse (TTR, por sus siglas en inglés) y en Caminar/Correr 10 metros (10MWR, por sus siglas en inglés) en comparación con una cohorte de control externa preespecificada.
Para los pacientes tratados con ELEVIDYS en la Parte 1, los resultados de biopsia indican una expresión conservada en la semana 64, así como mejoras funcionales conservadas en NSAA, TTR, 10MWR, y una mínima progresión de la patología muscular dos años después del tratamiento, determinada por Resonancia Magnética. Sarepta destaca que estos resultados indican que la trayectoria de la enfermedad en pacientes tratados con ELEVIDYS continúa desviándose de la historia natural de Duchenne.
De acuerdo con Sarepta, la terapia de ELEVIDYS continúa siendo segura y bien tolerada. La compañía ha informado que los resultados detallados de la Parte 2 del estudio EMBARK serán compartidos en futuras reuniones médicas.
Nos complace saber sobre esta noticia y estamos a la espera de futuras actualizaciones de Sarepta.
Lea el comunicado de prensa de Sarepta aquí.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/sarepta-therapeutics-announces-results-from-part-2-of-embark-study-of-elevidys/
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