Tengo el placer de escribirles y compartirles una noticia importante: ¡la FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44! A continuación se incluyen más detalles, que pueden consultarse en el comunicado de prensa AQUÍ.
En resumen:
· La FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44 y ha autorizado el inicio de ELEVATE-44-102.
· El programa mundial ELEVATE-44, que incluye el estudio ELEVATE-44-102 en los EE.UU. y el estudio ELEVATE-44-201 fuera de los EE.UU., cubrirá una amplia población de pacientes con DMD y apoyará la evaluación de ENTR-601-44 en pacientes en una etapa temprana y avanzada de la enfermedad.
Acerca de los estudios:
· ELEVATE-44-102 se llevará a cabo en los Estados Unidos. Es un estudio de Fase 1b aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y tolerabilidad de ENTR-601-44 en aproximadamente 32 pacientes adultos (ambulatorios y no ambulatorios) con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44. El estudio MAD también está diseñado para evaluar la adhesión al blanco medida por la omisión del exón, la producción de distrofina y la farmacocinética. Las dosis se administrarán cada seis semanas, y se espera que las dosis en las cuatro cohortes oscilen entre 0.16 mg/kg y 1.28 mg/kg. Los participantes pueden ser elegibles para entrar en un estudio de extensión abierto (OLE, por sus siglas en inglés), en el que la seguridad, eficacia y tolerabilidad de ENTR-601-44 se evaluarán durante un período de tiempo más prolongado. La compañía tiene previsto iniciar la inscripción en el estudio en el primer semestre del 2026, lo que permitiría una transición sin interrupciones a una OLE.
· ELEVATE-44-201 se llevará a cabo fuera de los EE.UU. (recibió autorización MHRA, presentado en la UE con discusiones que se encuentran en curso). Es un estudio de Fase 1/2 a nivel mundial de dos partes, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44. La Parte A es un estudio de dosis múltiple ascendente, diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica, incluyendo la omisión del exón y la producción de distrofina en aproximadamente 24 pacientes. La dosis será administrada cada seis semanas, y se espera que las dosis en las tres cohortes oscilen entre 6 mg/kg hasta 18 mg/kg. La Parte B del estudio está diseñada para evaluar más a fondo la dosis óptima establecida en la Parte A para la seguridad y la eficacia, incluyendo resultados reportados por el paciente y medidas de calidad de vida. Los participantes pueden ser elegibles para entrar en un estudio de extensión abierto, en el que se evaluarán la seguridad, la eficacia y la tolerabilidad de ENTR-601-44 durante un periodo de tiempo más prolongado. La compañía está en proceso de iniciar el estudio ELEVATE-44-201 en el segundo trimestre del 2025.