4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA concedió la revisión prioritaria de la BLA, reduciendo el plazo de revisión de los 10 meses habituales a una revisión prioritaria de seis meses a partir de la fecha de aceptación de la solicitud por parte de la FDA. En virtud de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés), la fecha límite de acción de la FDA para completar su revisión y anunciar su decisión es el 31 de agosto del 2025.
Deramiocel es la novedosa terapia celular de Capricor para el tratamiento de individuos diagnosticados con cardiomiopatía de Duchenne, la cual se considera que disminuye la inflamación y fibrosis mientras ejerce efectos positivos en la regeneración muscular. Capricor informa que, si se aprueba, espera que deramiocel sea un tratamiento de por vida, administrada trimestralmente a través de infusión intravenosa (IV).
La presentación de la BLA es apoyada por los datos cardiacos existentes de Capricor de sus ensayos de Fase 2, HOPE-2 y HOPE-2 de Extensión Abierto (OLE, por sus siglas en inglés), comparados con datos de historia natural de cardiomiopatía de Duchenne y posibles biomarcadores de progresión de la enfermedad. Esta es la primera vez que una aprobación está siendo solicitada para un producto de Duchenne basado en resultados cardiacos en lugar de la función del músculo esquelético o un sustituto de la distrofina. Si es aprobado, deramiocel sería la primera terapia específica de Duchenne para cardiomiopatía.
Esperamos recibir actualizaciones adicionales de Capricor a medida que el proceso de revisión continúa, y estamos agradecidos con todas las familias que han participado en estos ensayos. Tenemos la esperanza de que deramiocel será otra opción terapéutica aprobada para la comunidad de Duchenne.
Lea el comunicado de prensa de Capricor aquí.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/capricor-therapeutics-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-biologics-license-application-for-deramiocel/
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