Satellos evalúa 4 dosis de tratamiento oral para la DMD; los datos se esperan para esta primavera
Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2025
Un ensayo clínico de Fase 1 que evalúa SAT-3247, un candidato a tratamiento oral para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha terminado de inscribir a voluntarios sanos, anunció su desarrollador Satellos Bioscience.
“La finalización de la inscripción de voluntarios sanos en nuestro ensayo de Fase 1 representa un logro importante en nuestra misión de desarrollar terapias transformadoras para pacientes con enfermedades degenerativas”, dijo Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos, en un comunicado de prensa de la compañía.
Satellos dijo que “continúa en el proceso” de reportar los datos de esta parte del estudio en el primer trimestre de este año o a finales de marzo. Sin embargo, la compañía no especificó exactamente cuándo esperan anunciar los resultados.
“Este progreso sienta las bases para que presentemos los primeros datos de la Fase 1 en una conferencia médica importante que se llevará a cabo próximamente y refuerza nuestro compromiso de brindar soluciones significativas a la comunidad DMD”, dijo Gleeson.
Según el comunicado, se inscribieron a 72 voluntarios sanos en el ensayo.
El estudio de Fase 1 está evaluando SAT-3247 en 72 voluntarios sanos
La DMD es un trastorno genético que es causado por mutaciones en el gen que proporciona las instrucciones para hacer distrofina; una proteína que normalmente funciona como un amortiguador en las células musculares para prevenir el daño cuando los músculos se contraen. En la DMD, esta proteína está ausente, por lo que los músculos acumulan mucho más desgaste y daño de lo normal. Esto finalmente provoca los síntomas de la enfermedad, como debilidad muscular progresiva y atrofia.
Cuando los músculos se lesionan, las células madre musculares especializadas usualmente se activan para ayudar a reparar el daño. Pero la evidencia sugiere que la actividad de estas células madre reparadoras del músculo está deteriorada en la DMD, lo que contribuye al daño muscular progresivo que impulsa la progresión de la enfermedad.
SAT-3247 es una pequeña molécula oral diseñada para estimular la actividad de estas células madre musculares, permitiendo así una mejor reparación muscular para retrasar la progresión de la DMD.
“Creemos que SAT-3247 representa una opción de tratamiento novedosa, bien tolerada y más favorable, como una terapia oral de una sola administración diaria, diseñada para restaurar la regeneración y reparación muscular en todos los pacientes con DMD, independientemente de que se utilice como fármaco único o como una terapia complementaria”, dijo Gleeson.
Satellos identificó a SAT-3247 como su principal candidato terapéutico en 2023, y la compañía inició un ensayo clínico de Fase 1 el año pasado. El ensayo está diseñado para evaluar cuatro dosis de SAT-3247 en voluntarios sanos. Las nuevas terapias en fase de investigación suelen probarse primero en voluntarios sanos para evaluar su seguridad y propiedades farmacológicas.
Una porción de la Fase 1b del ensayo en pacientes con DMD también está en proceso y se espera que inscriba hasta 10 adultos con un diagnóstico confirmado de Duchenne.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido a SAT-3247 las designaciones de enfermedad pediátrica rara y de medicamento huérfano, las que proporcionan incentivos adicionales a las compañías que están trabajando para desarrollar tratamientos para trastornos raros.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/enrollment-complete-healthy-volunteers-dmd-phase-1-trial/
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