Özge Özkaya, MSc, PhD | 14 de febrero del 2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la solicitud de nuevo fármaco para las tabletas (pastillas) de risdiplam, comercializadas con el nombre de marca ® para los pacientes con atrofia muscular espinal (AME).
“Evrysdi tiene un gran potencial para modificar la trayectoria de la enfermedad de AME, y ya se ha utilizado para tratar a miles de pacientes hasta la fecha”, dijo el médico y doctor Levi Garraway, el director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Genentech, el codesarrollador de la droga. “Esta aprobación representa otro importante avance. La tableta de Evrysdi combina la eficacia establecida con la comodidad, lo que proporciona una opción adicional que es más flexible para el tratamiento de la AME.”
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La aprobación se basa en los resultados de un estudio de bioequivalencia que demostró que una tableta que contiene 5 mg de risdiplam tiene una exposición comparable a la de la solución oral original.
La nueva forma en tableta del medicamento puede utilizarse en pacientes con AME a partir de los 2 años de edad en adelante que pesen al menos 44 libras (20 kg).
El presidente de Cure SMA, una organización sin fines de lucro que apoya a los pacientes y familias que viven con la enfermedad y que financia la investigación para encontrar una cura, dijo que la nueva formulación de risdiplam, la cual es estable a temperatura ambiente “ofrece una opción adicional” que puede adaptarse mejor a la vida cotidiana de los pacientes y cuidadores, como en el trabajo, en los viajes y en la educación.
La AME es una enfermedad neuromuscular rara causada por una mutación en el gen SMN1. Este gen normalmente codifica una proteína esencial para la supervivencia de las neuronas motoras. La mutación provoca que no se produzca una proteína SMN funcional a partir de este gen, lo que provoca la degeneración de las neuronas motoras y el posterior desgaste muscular.
Risdiplam es una terapia modificadora de la enfermedad de AME. Es un modificador del empalme del pre-ARNm que aumenta la producción de la proteína SMN a partir de un segundo gen llamado SMN2 que está presente en el organismo.
Referencia
FDA approves Genentech’s Evrysdi tablet as first and only tablet for spinal muscular atrophy (SMA). News release. Genentech. February 12, 2025.
Sobre la Autora
Özge tiene experiencia en investigación; tiene una maestría en Genética Molecular de la Universidad de Leicester y un doctorado en Biología del Desarrollo de la Universidad de Londres. Özge trabajó como científico durante seis años en el campo de la neurociencia antes de embarcarse en una carrera en la comunicación de la ciencia. Trabajó como oficial de comunicación de investigación en MDUK, una organización benéfica con sede en el Reino Unido que apoya a las personas que viven con condiciones de pérdida muscular, y luego como columnista de investigación y editora gerente de páginas de recursos en BioNews Services antes de unirse a Rare Disease Advisor.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/fda-approves-risdiplam-in-tablet-form-for-the-treatment-of-sma/
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