25 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
REGENXBIO Inc. ha reportado nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202; un producto de terapia génica que se encuentra en investigación, que entrega un transgén de micro-distrofina por medio de un AAV8 para personas con Duchenne. De acuerdo con REGENXBIO, los nuevos datos de la cohorte de edad de 1-3 años se basan en el perfil favorable de seguridad y eficacia visto en edades de 4 en adelante, reforzando el potencial de RGX-202 para tratar a un amplio rango de edades de los individuos.
Nuevos datos de biomarcadores de dos pacientes, que recibieron la dosis de RGX-202, indican una expresión robusta de la micro-distrofina de RGX-202 en todas las edades. Ambos pacientes tuvieron biopsias a las 12 semanas, el paciente de 3 años mostró 122% de expresión de micro-distrofina comparado con el control normal, y el paciente de 7 años 31.5% de expresión de micro-distrofina comparado con el control normal. Además, los resultados muestran que RGX-202 es bien tolerado y tiene un perfil de seguridad favorable.
La empresa indicó que tiene previsto compartir datos funcionales adicionales de fase I/II en el primer semestre del 2025. Además, REGENXBIO seguirá avanzando en el ensayo pivotal para completar la inscripción este año y presentar la BLA a mediados del 2026.
La parte de la Fase 3 (pivotal) de este ensayo está abierta e inscribiendo niños ambulatorios de 1 año de edad en adelante con un diagnóstico confirmado de Duchenne. La carta de la comunidad que se encuentra a continuación contiene links para obtener más información sobre el ensayo AFFINITY DUCHENNE®.
Lea el comunicado de prensa de REGENXBIO aquí.
Lea la carta a la comunidad de REGENXBIO:
Querida Comunidad Duchenne,
Nos complace compartir avances sobre el ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase 1/2/3 de RGX-202, la terapia génica en investigación de REGENXBIO para el tratamiento de distrofia muscular de Duchenne.
La parte de la Fase 3 (pivotal) de este ensayo está abierto e inscribiendo niños ambulatorios de 1 año de edad en adelante con un diagnóstico confirmado de Duchenne. Para más información, visite regenxbiodmdtrials.com o escanee el código QR que se encuentra a continuación.
Nuevos Datos de la Fase 1/2/3 del ensayo AFFINITY DUCHENNE®
En la conferencia científica anual de la MDA llevada a cabo la semana pasada, la Dra. Carolina Tesi-Rocha del Hospital Infantil de Stanford e investigadora en el ensayo AFFINITY DUCHENNE® presentó nuevos datos de los biomarcadores de la Fase 1/2 del ensayo. Esto incluyó los primeros datos de microdistrofina de nuestra cohorte para pacientes más jóvenes, de 1-3 años de edad.
· RGX-202 ha sido bien tolerado en 12 pacientes en ambos niveles de dosis, sin que se hayan notificado efectos adversos graves o de especial interés, ni miocarditis o miositis.
o Los efectos adversos más frecuentes relacionados con el medicamento son náuseas, vómitos y fatiga, todos ellos solucionados.
o El ensayo AFFINITY DUCHENNE incluye un amplio régimen de inmunosupresión de corta duración para ayudar a mitigar la posibilidad de efectos adversos.
· Los nuevos datos de biomarcadores continúan respaldando la consistente y sólida expresión, transducción y localización apropiada en el sarcolema (membrana de la célula muscular) de la microdistrofina de RGX-202 a lo largo de todas las edades.
o En un paciente de 3 años de edad, la expresión de la microdistrofina de RGX-202 fue medida a las 12 semanas al 122.3%, comparado contra el control normal.
o En un paciente de 7 años de edad, la expresión de la microdistrofina de RGX-202 fue medida a las 12 semanas al 31.5%, comparado contra el control normal.
· Como compartimos previamente en noviembre del 2024, los primeros cinco niños dosificados en la parte de la Fase 1/2 del ensayo AFFINITY DUCHENNE mostraron mejoras funcionales que superaron los controles externos de historia natural disponibles, tras ser medidos a los 9 meses (nivel de dosis 2) y a los 12 meses (nivel de dosis 1).
Tenemos previsto compartir datos adicionales de la fase 1/2, incluyendo datos funcionales adicionales, en el primer semestre de este año. Planeamos presentar una solicitud de licencia para productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) en el marco de la vía de aprobación acelerada de la FDA de EE.UU. a mediados del 2026.
Sitio web del ensayo clínico
Visite nuestro sitio web del ensayo clínico de AFFINITY DUCHENNE, creado para ser un recurso para las familias, pacientes y profesionales de la salud. Para acceder, visite: regenxbiodmdtrials.com o escanee el código QR que aparece a continuación.
El sitio web proporciona información sobre RGX-202 y el ensayo AFFINITY DUCHENNE, incluyendo los principales criterios de elegibilidad, qué esperar de la participación y las ubicaciones del estudio. También se ofrece información sobre el programa de pruebas de anticuerpos AFFINITY BEYOND.
Agradecemos a la comunidad de Duchenne, incluyendo a los participantes del ensayo y sus familias, por su apoyo continuo mientras trabajamos para avanzar RGX-202 como una nueva y potencial terapia génica para Duchenne. Nuestro equipo sigue comprometido a ayudar a la comunidad, y nos complace compartir estos avances con ustedes. Si tiene preguntas, por favor contáctese con el equipo de defensa del paciente en duchenne@regenxbio.com
Reciba un cordial saludo del Equipo de REGENXBIO,
Steve Pakola, MD, Director Médico
Vivian Fernandez, Directora Ejecutiva, Defensa del Paciente
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/regenxbio-shares-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy/
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