26 de
marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por:
Parent Project Muscular Dystrophy
Wave
Life Sciences ha anunciado resultados
preliminares prometedores de su ensayo clínico FORWARD-53 de Fase 2 para WVE-N531, un
oligonucleótido para la omisión de exón que está siendo investigado para el
tratamiento de personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón
53. De acuerdo con Wave, FORWARD-53 logró todos los objetivos del ensayo,
demostrando una omisión de exón sostenida, concentraciones musculares y
restauración de la distrofina a través de 48 semanas.
Los
resultados demuestran una disminución de la inflamación y la necrosis, una reversión
estadísticamente significativa de la fibrosis muscular y una transición de la
regeneración a la maduración del músculo. Asimismo, los datos muestran un disminución
del 50% en la creatina quinasa y mejoras funcionales observadas en el Tiempo para
Levantarse, la evaluación ambulatoria de North Star y la fuerza de
agarre de la mano. WVE-N531 también resultó ser seguro y bien tolerado durante
48 semanas. Por último, los datos recopilados sobre la semivida del producto,
una medida del tiempo en que un medicamento permanece en el cuerpo, respaldan el
cambio a una dosificación mensual de WVE-N531.
Wave
indicó que la compañía se reunió con la Administración de Alimentos y
Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) concerniendo a WVE-N531
para discutir sus datos preliminares de 24 semanas y los planes iniciales para
el ensayo de confirmación. De acuerdo con Wave, la FDA confirmó que la vía de
aprobación acelerada utilizando la expresión de distrofina como un criterio de valoración
sustituto sigue abierta. Teniendo en cuenta los comentarios de la FDA y los
datos de 48 semanas, Wave tiene la intención de presentar una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus
siglas en inglés) en el 2026 para la aprobación acelerada de
WVE-N531, tomando como base todos los datos de FORWARD-53.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés
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