Keros Therapeutics tiene como objetivo iniciar un ensayo de Fase 2 a principios del 2026
Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2025
KER-065, un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades neuromusculares, mostró un buen perfil de seguridad en un ensayo clínico de Fase 1.
En el ensayo, en el que se probaron dosis únicas y múltiples de KER-065 en voluntarios sanos, no se observaron efectos secundarios graves ni problemas de seguridad importantes. Los datos también indican que KER-065 funciona de acuerdo a como fue diseñado, según indica su desarrollador, Keros Therapeutics.
Con estos resultados, la compañía tiene previsto reunirse a finales de este año con las autoridades regulatorias con la esperanza de iniciar un ensayo de Fase 2 para evaluar a KER-065 en personas con DMD a principios del 2026.
“Estamos encantados de informar acerca de los resultados principales que cumplieron con los objetivos clave del ensayo clínico de Fase 1 y que proporcionaron importantes hallazgos para orientar el desarrollo de KER-065 para pacientes con DMD”, dijo el doctor Jasbir Seehra, director ejecutivo de Keros, en un comunicado de prensa de la compañía. “Esperamos colaborar con los agentes regulatorios con el objetivo de llevar a KER-065 a un ensayo clínico de Fase 2 en el primer trimestre del 2026”.
La DMD es un trastorno genético caracterizado por síntomas como debilidad y desgaste muscular. Aunque hay terapias disponibles para retrasar la progresión de la DMD y controlar sus síntomas, no existe una cura para la DMD, y la debilidad muscular crónica provoca limitaciones funcionales en los pacientes.
El tratamiento de la DMD busca mejorar la fuerza y la masa muscular
KER-065 está diseñado para bloquear la actividad de la miostatina y la activina A, dos proteínas que contribuyen a regular el crecimiento muscular. En modelos animales, se ha demostrado que el bloqueo de estas proteínas aumenta la masa muscular. Keros está desarrollando KER-065 para ayudar a mejorar la masa muscular y fomentar la fuerza muscular en la DMD y otras enfermedades.
“Teniendo en cuenta las limitaciones de las terapias actualmente disponibles, la necesidad de tratamientos adicionales para la DMD sigue siendo alta, y KER-065 tiene el potencial de abordar múltiples aspectos de la enfermedad, incluyendo a través de tejidos importantes y deficiencias genéticas subyacentes”, dijo Seehra.
Además de evaluar la seguridad de KER-065, el estudio de Fase 1 en voluntarios sanos evaluó el perfil farmacológico de la terapia y su impacto en biomarcadores.
Los datos indicaron que KER-065 llevó a un aumento en los niveles de marcadores de masa muscular, así como de formación ósea y movilización de grasa, mientras que disminuyeron los marcadores de reabsorción ósea y masa grasa. En enfermedades como la DMD, la debilidad muscular causa el debilitamiento de los huesos, y el tejido muscular tiende a ser sustituido por grasa.
“Observamos indicios de inhibición de la activina a partir de múltiples biomarcadores y datos de composición corporal”, dijo el médico Dr. Yung Chyung, director médico de Keros. “Estos datos, junto con los hallazgos preclínicos y mecanicistas sobre el papel fundamental de la vía de la activina en la patobiología neuromuscular [procesos de las enfermedades], demuestran el interesante potencial terapéutico de KER-065 en la DMD y otros trastornos neuromusculares.”
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/potential-dmd-treatment-ker-065-shows-safety-phase-1-study/
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