Se espera una decisión respecto la terapia modificadora de la enfermedad de Italfarmaco para julio
Lila Levinson, PhD | 29 de abril del 2025
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMUH), una rama de la Agencia Europea de Medicamentos conocida como CMUH para abreviar, ha recomendado la aprobación de Duvyzat (givinostat) como tratamiento para las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de 6 años de edad en adelante, que son capaces de caminar.
La Comisión Europea revisará esta recomendación, y se espera una decisión en julio. Las recomendaciones del CMUH no son de carácter obligatorio, pero suelen aplicarse.
Si se aprueba el tratamiento para la DMD su desarrollador, Italfarmaco, indicó que “colaborará estrechamente con las autoridades locales para facilitar un acceso rápido” a Duvyzat en toda la Unión Europea, según un comunicado de prensa de la compañía.
De acuerdo con el médico Eugenio Mercuri, profesor de neurología pediátrica en la Universidad Católica de Roma, “la urgente necesidad de terapias modificadoras de la enfermedad para Duchenne no puede ser sobreestimada, y esta recomendación del CMUH marca un avance crítico hacia el futuro.”
Duvyzat fue aprobado en los EE.UU. el año pasado, y poco después se tomó una decisión similar en el Reino Unido.
Tratamiento de la DMD respaldado para pacientes de 6 años de edad en adelante que son capaces de caminar
Las mutaciones genéticas en la distrofia muscular (DM) causan un debilitamiento progresivo de los músculos del cuerpo, lo que provoca síntomas como dificultad para caminar y respirar. La DMD, la forma más común de distrofia muscular, es causada por mutaciones en el gen DMD, que hacen que los músculos sean más susceptibles de sufrir daños. La DMD afecta principalmente a los varones.
Duvyzat, un tratamiento oral, bloquea las enzimas de la familia de las histonas desacetilasas, que ayudan a regular la actividad genética de las células. Los datos han demostrado que Duvyzat puede ayudar a reducir la inflamación y atenuar la cicatrización y la infiltración de grasa en los músculos.
“Su particular mecanismo de acción representa una contribución importante al panorama terapéutico, ofreciendo una nueva esperanza de que Duvyzat podría convertirse en una terapia fundamental para los que viven con Duchenne”, dijo Mercuri.
La decisión del CMUH de recomendar la aprobación del tratamiento se fundamenta en los datos del ensayo clínico EPIDYS de fase 3 (NCT02851797), que evaluó los efectos de Duvyzat en niños de 6 a 17 años de edad que podían caminar y tomaban corticosteroides para la DMD. Duvyzat, durante casi un año y medio de tratamiento, retrasó el deterioro de la función motora en comparación con el placebo.
Al final del periodo de estudio, los chicos que recibieron el tratamiento eran capaces de subir cuatro escalones con mayor rapidez que los pacientes que tomaban el placebo (1.78 segundos de diferencia). Las puntuaciones en la Evaluación Ambulatoria North Star (una prueba de la función motora) de los niños tratados también disminuyeron un 40% menos en el grupo tratado con Duvyzat.
En cuanto a la seguridad, el 95% de los efectos secundarios fueron leves o moderados. Los efectos secundarios más comunes fueron la disminución del recuento de plaquetas, el aumento de los niveles de grasa en sangre, diarrea y dolor abdominal.
Un estudio de extensión (NCT03373968) que ha estado monitoreando a los participantes para evaluar los resultados a largo plazo ha demostrado que el uso de Duvyzat ayudó a preservar la capacidad de caminar y subir escaleras. El tratamiento también desaceleró el deterioro de la función pulmonar después de que los niños perdieran la capacidad de caminar.
“Junto con la comunidad de DMD, recibimos la opinión del CMUH, lo que nos acerca a hacer que Duvyzat esté disponible para pacientes elegibles que viven con Duchenne en la UE” dijo Francesco De Santis, presidente de Italfarmaco. “La favorable decisión permite llevar este novedoso tratamiento a los pacientes, mientras continuamos generando evidencia clínica adicional.”
Estudios adicionales para evaluar a Duvyzat en poblaciones de pacientes más amplias
Para seguir evaluando el tratamiento y potencialmente ampliar la población de pacientes elegibles para Duvyzat, Italfarmaco también está llevando a cabo un estudio de fase 3 (NCT05933057) para probar el medicamento en niños de 9 a 17 años que no pueden caminar. Este estudio controlado con placebo, que se espera se realice a lo largo del 2028, sigue reclutando pacientes en varios sitios de Europa y Canadá.
Un estudio abierto de Fase 2 (NCT06769633) (lo que significa que tanto los participantes como los investigadores saben que medicamento están recibiendo los pacientes) que está evaluando el tratamiento de DMD en niños más pequeños, también está reclutando en sitios en Europa. En él participarán niños de 2 a 5 años.
El médico y doctor Paolo Bettica, director médico de Italfarmaco, consideró la recomendación del CMUH como una “validación del potencial terapéutico de Duvyzat”.
“Estamos profundamente agradecidos con las familias, cuidadores y comunidades de pacientes cuyo compromiso y defensa han sido fundamentales para alcanzar este importante logro”, añadió Bettica.
Sobre la Autora
La Dra. Lila Levinson es una escritora científica en BioNews. Completó su doctorado en neurociencia en la Universidad de Washington, donde estudió cómo la flexibilidad natural del cerebro humano puede utilizarse para promover la recuperación después de una lesión. Anteriormente, escribió sobre ciencia para The Dallas Morning News y el Centro de Neurociencia Computacional de la Universidad de Washington. Le gusta explorar el noroeste del Pacífico y pasar tiempo con su gato, Fibonacci.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/duvyzat-recommended-eu-approval-dmd-treatment/
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