La Agencia no encontró problemas con la solicitud de Capricor; la decisión está prevista para el 31 de agosto
Por: Marisa Wexler, MS | 6 de mayo del 2025
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) tiene previsto tomar una decisión para finales de agosto respecto a deramiocel, una terapia celular experimental diseñada para tratar la enfermedad cardíaca de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Este año la FDA aceptó revisar una solicitud para aprobar deramiocel para la cardiomiopatía por DMD, o para la enfermedad del músculo cardíaco. La agencia le otorgó revisión prioritaria a la solicitud, lo que acorta el plazo a seis meses, en lugar de los usuales 10 meses, y se espera una decisión para el 31 de agosto.
Capricor Therapeutics, el desarrollador de Deramiocel, ha llevado a cabo una reunión de revisión a la mitad del periodo con la FDA. De acuerdo con Capricor, la FDA no detectó ningún problema importante y está en el proceso de tomar una decisión.
“La exitosa finalización de nuestra reunión de revisión a la mitad del periodo, a la par de la próxima reunión del comité asesor, representan logros importantes en el trayecto hacia la aprobación de deramiocel”, dijo Linda Marbán, doctora y directora ejecutiva de Capricor, en un comunicado de prensa de la compañía.
La FDA ha indicado que tiene previsto llevar a cabo una reunión del comité asesor para la solicitud, en la que reunirá a un grupo de expertos independientes para que expresen sus opiniones sobre los datos disponibles de la terapia.
“Nos hemos estado preparando activamente para una reunión con el comité asesor, por lo que esperamos aportar las perspectivas de médicos y pacientes para destacar la magnitud de la evidencia que respalda el potencial transformador de deramiocel en el tratamiento de la cardiomiopatía ocasionada por la DMD”, dijo Marbán.
¿Cómo funciona deramiocel en la cardiomiopatía por DMD?
La DMD es causada por mutaciones que alteran la producción de distrofina, una proteína que ayuda a mantener la salud de las células musculares. La enfermedad se caracteriza por debilidad y desgaste de los músculos esqueléticos, es decir, los músculos que mueven el cuerpo. De igual modo, causa daños en los músculos del corazón. Esto suele provocar una cardiomiopatía, que es una de las principales causas de mortalidad en la DMD.
Deramiocel, anteriormente denominada como CAP-1002, contiene células cardiacas inmaduras llamadas células derivadas de la cardiosfera que producen moléculas de señalización que, según lo previsto, limitarán la inflamación y promoverán el crecimiento de los vasos sanguíneos para favorecer la regeneración muscular.
“Deramiocel es la primera terapia celular de su clase con el potencial para detener o disminuir la progresión de la cardiomiopatía causada por la DMD, y nos complace tener la oportunidad de presentar los datos de eficacia y seguridad al comité asesor”, indicó Marbán.
La solicitud de Capricor para deramiocel está basada en los datos del ensayo clínico HOPE-2 (NCT03406780) de fase 2 y su estudio de extensión abierto (NCT04428476). HOPE-2 evaluó deramiocel contra un placebo en 20 personas con DMD, y sus resultados sugirieron que la terapia mejoró la función del brazo y del corazón. Los datos a largo plazo del estudio de extensión han indicado de forma consistente que deramiocel puede ayudar a la función cardiaca y preservar la función de los brazos.
Capricor está llevando a cabo otro ensayo clínico llamado HOPE-3 (NCT05126758) que está investigando los efectos de deramiocel en más de 100 niños y hombres con DMD. Se espera que los resultados de este estudio, el cual no forma parte de la solicitud para la FDA, estén disponibles a finales de este año.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/fda-set-decide-august-deramiocel-dmd-cardiomyopathy/
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