Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de marzo del 2025
El tratamiento con apitegromab produce mejoras significativas de la función motora en pacientes con atrofia muscular espinal (AME), de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de fase 3 denominado SAPPHIRE. Asimismo, el tratamiento resultó ser, en general, seguro y bien tolerado.
“A partir del éxito de apitegromab en la AME, estamos trabajando activamente para mejorar nuestra comprensión del papel que apitegromab puede desempeñar en el tratamiento de otros trastornos neuromusculares raros, como la distrofia muscular de Duchenne, con el objetivo de alcanzar a más personas que viven con estas graves enfermedades”, dijo el médico Jay Backstrom, presidente y director ejecutivo de Scholar Rock, los desarrolladores de apitegromab, en un comunicado de prensa de la compañía.
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El resumen se publicó antes de la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular del 2025.
SAPPHIRE es un estudio doble ciego y controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia de apitegromab en pacientes con AME de aparición tardía que no pueden caminar y que están siendo tratados con nusinersen o risdiplam. Los pacientes tenían entre 2 y 21 años de edad.
Durante el ensayo, 156 pacientes recibieron 10 o 20 mg/kg de apitegromab o un placebo cada 4 semanas. Esta cohorte tenía entre 2 y 12 años de edad.
A 32 pacientes se les administraron 20 mg/kg de apitegromab o un placebo. Este grupo tenía entre 13 y 21 años de edad.
El resultado principal fue el cambio desde el valor inicial en la Escala Motora Funcional de Hammersmith (HFMSE, por sus siglas en inglés) a los 12 meses.
Los resultados secundarios incluyeron el módulo revisado de las extremidades superiores, la proporción de participantes que lograron un cambio en la puntuación HFMSE de 3 o más puntos, las metas del desarrollo motor de la Organización Mundial de la Salud, la farmacocinética, la farmacodinámica y la seguridad.
La diferencia promedio en el cambio de la puntuación HFMSE con respecto al valor inicial, en comparación con el placebo, fue de 1.8 puntos en los pacientes con AME de 2 a 12 años de edad que fueron tratados con las dosis combinadas de apitegromab.
La diferencia promedio en el cambio de la puntuación HFMSE con respecto al valor inicial, en comparación con el placebo, fue de 1.4 puntos en los pacientes tratados con 20 mg/kg de apitegromab y de 2.2 puntos en los pacientes tratados con 10 mg/kg de apitegromab.
El efecto farmacodinámico del tratamiento fue similar en las dos dosis.
Apitegromab también mostró consistencia en todos los grupos de edad, con una diferencia promedio en el cambio de HFMSE con respecto al valor inicial de 1.8 para ambos grupos de edad evaluados y para toda la población del estudio.
Mientras que la HFMSE mejoró en los participantes tratados con apitegromab, esta disminuyó en los pacientes tratados con placebo.
La diferencia se hizo evidente a las 8 semanas y fue aún mayor a los 12 meses. Los efectos adversos fueron consistentes con la enfermedad y con nusinersen o risdiplam. Ninguno de los pacientes interrumpió el tratamiento debido a los efectos adversos.
Apitegromab es un anticuerpo monoclonal experimental totalmente humano. Funciona al unirse selectivamente a las formas pro y latentes de miostatina en el músculo esquelético e inhibiendo la regulación negativa de la proliferación y diferenciación de los mioblastos.
Sobre la Autora
Özge tiene experiencia en investigación; tiene una maestría en Genética Molecular de la Universidad de Leicester y un doctorado en Biología del Desarrollo de la Universidad de Londres. Özge trabajó como científico durante seis años en el campo de la neurociencia antes de embarcarse en una carrera en la comunicación de la ciencia. Trabajó como oficial de comunicación de investigación en MDUK, una organización benéfica con sede en el Reino Unido que apoya a las personas que viven con condiciones de pérdida muscular, y luego como columnista de investigación y editora gerente de páginas de recursos en BioNews Services antes de unirse a Rare Disease Advisor.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/nusinersen-improves-motor-function-different-types-sma/
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