28 de mayo del 2025
Querida Comunidad de Duchenne:
Nos comunicamos con ustedes para informarles que hemos decidido terminar el desarrollo de PGN-EDO51, nuestra terapia en investigación para tratar a personas con distrofia muscular Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Esto significa que el ensayo CONNECT1-EDO51, que ha estado dosificando en Canadá, dejará de dosificar. El ensayo CONNECT2-EDO51 (propuesto para otros países y previamente abierto en el Reino Unido) no dosificó a ningún participante y no inscribirá a ningún participante.
En PepGen, nuestro objetivo siempre ha sido cambiar la vida de las personas con DMD. Desafortunadamente, creemos que la cantidad de distrofina producida por las personas en el ensayo no es suficiente para proporcionar un beneficio significativo a las personas con DMD. No creemos que podamos dosificar a un nivel lo suficientemente alto para producir una cantidad de distrofina que proporcionaría un beneficio genuino a las personas con DMD.
Estamos profundamente decepcionados por este resultado, pero creemos que es importante tomar esta decisión basándonos en los datos actuales, y no seguir exponiendo a las personas a una terapia que probablemente no ofrezca un perfil aceptable de beneficios/riesgos a largo plazo. Nuestros sitios del estudio clínico están trabajando muy de cerca con los participantes del estudio y sus familias para apoyarlos durante la fase final del estudio.
Entendemos que esto puede ser muy decepcionante para todos ustedes, especialmente si eran parte de nuestros ensayos para DMD, si estaban considerando unirse a nuestros ensayos para DMD, o si son de los muchos miembros de la comunidad que nos ofrecieron consejos sobre este programa. Sabemos que la participación en cualquier ensayo clínico es un gran compromiso por parte de los participantes y sus familias, y apreciamos el tiempo y el esfuerzo que han dedicado a ayudarnos a determinar si esta terapia de investigación podría funcionar. Reconocemos que la interrupción de cualquier programa clínico puede sentirse como una derrota, pero por favor recuerden que cada estudio completado contribuye a nuestra comprensión de la DMD. Actualmente, hay más terapias en desarrollo para Duchenne que en cualquier otro momento de la historia y muchas parecen ser sumamente prometedoras. Por favor, manténganse en contacto con sus médicos y grupos de defensa locales para saber más sobre otras terapias en desarrollo.
Y, lo que es más importante, queremos darles las GRACIAS por su voluntad de participar en el desarrollo de PGN-EDO51 como posible tratamiento de la DMD. Nuestro compromiso con las enfermedades neuromusculares no se ve afectado por este retroceso.
Con el más sincero saludo de todo el equipo de PepGen,
Dr. Paul Streck
Director de Investigación y Desarrollo, PepGen
Dra. Jane Larkindale
Vicepresidenta de Ciencia Clínica y Jefa de Defensa del Paciente
Esta publicación está escrita en español para promover el acceso de la comunidad a información y actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones informadas.