Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Dyne Therapeutics compartió recientemente que la FDA emitió una suspensión clínica en su Solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para la Fase I/II de su estudio sobre terapia de omisión de exón utilizando un anticuerpo monoclonal conjugado DYNE-251.
Estás noticias pueden ser confusas para nuestra comunidad. Nuestra experiencia ha sido que las suspensiones clínicas, cuando ocurren, se refieren a un ensayo clínico con dosificación activa de individuos con Duchenne o Becker.
Sin embargo, DYNE-251 no se encuentra aún en clínica. Dyne ha estado envuelto en discusiones con la comunidad sobre el PMO de nueva generación, realizó grupos de enfoque y se reunió con la comunidad para discutir sus planes en torno a los ensayos clínicos, pero aún no ha proporcionado su producto de investigación a ningún individuo.
¿QUÉ SIGNIFICA UNA SUSPENSIÓN CLÍNICA?
La FDA define una suspensión clínica como una orden generada por la FDA al patrocinador de una aplicación IND para retrasar una investigación clínica propuesta o suspender una investigación en curso. Todas o algunas de las investigaciones conducidas bajo una aplicación IND pueden ser puestas en suspensión clínica.
Los motivos para una suspensión clínica antes del inicio de un ensayo clínico abarcan una variedad de cuestiones, en conclusión, la FDA está buscando información adicional y tiene preguntas adicionales sobre el programa que deben ser abordadas antes de permitir que el ensayo comience. Por ejemplo, la solicitud a veces puede requerir datos adicionales de animales o datos de toxicidad relevantes para el producto en investigación.
¿QUÉ SIGNIFICA ESTO PARA AQUELLOS INTERESADOS EN DYNE-251?
Dyne ha indicado que están comprometidos en resolver la suspensión clínica lo más pronto posible, y pueden responder a la FDA con datos que tienen de estudios existentes y en curso en el segundo trimestre del 2022. Dyne también ha compartido que aún están preparados para iniciar la dosificación de individuos con Duchenne a mediados del 2022 si la FDA está satisfecha con su respuesta a partir de los datos recopilados.