por Marisa Wexler MS | marzo 16, 2022
El corticosteroide Emflaza supera a la prednisona al retrasar la progresión de la enfermedad en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a una nueva investigación presentada en la Reunión Anual del 2022 de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés), que se lleva a cabo esta semana en Nashville, Tennessee.
La investigación fue financiada por PTC Therapeutics, que comercializa Emflaza.
Los corticosteroides son una clase de medicamentos antiinflamatorios que funcionan imitando una hormona natural llamada cortisol y son parte del cuidado estándar para la DMD. La prednisona es un corticosteroide bien establecido usado ampliamente para este propósito. Emflaza (deflazacort) es un corticosteroide desarrollado más recientemente, autorizado por primera vez para su uso en pacientes con DMD en los EE.UU. en el 2017.
Usando datos de dos estudios de historia natural, llamados PRO-DMD-01 (NCT01753804) y CINRG, los investigadores compararon los resultados de 175 niños con DMD tratados con prednisona contra 288 niños que recibieron Emflaza. En ambos grupos, la edad media en el momento del diagnóstico fue de alrededor de 5 años, y la edad media fue de 9-10 al inicio del estudio.
Los investigadores compararon el tiempo que les tomó a los niños con cualquiera de los tratamientos alcanzar ciertos marcadores de empeoramiento de la función motora – por ejemplo, que les tome más tiempo en pararse o no poder levantarse después de estar acostado en el piso, no poder subir cuatro escalones o no poder caminar. Los descubrimientos fueron presentados en un póster titulado, “Asociaciones entre deflazacort o prednisona diaria y edades en los hitos de progresión de la enfermedad entre los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).“
En promedio, los niños en este estudio estuvieron en tratamiento de esteroides durante casi tres años.
Los resultados mostraron que aquellos tratados con prednisona tendieron a alcanzar estos marcadores a edades significativamente más jóvenes que los que recibieron Emflaza.
“El uso diario [Emflaza] fue asociado con una progresión retardada de múltiples hitos ambulatorios relativos con el uso diario de prednisona en pacientes con DMD,” concluyeron los investigadores.
En otro póster, titulado, “Asociaciones entre el tratamiento con esteroides y los resultados clínicos entre pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)”, los investigadores analizaron los datos de PRO-DMD-01, enfocándose sólo en aquellos que no podían caminar.
Los datos de 29 niños tratados con prednisona, 40 con Emflaza y 17 que no recibieron ningún tratamiento de corticosteroides fueron analizados. La edad promedio para todos los grupos al inicio del estudio fue de alrededor de 13 años.
Los Resultados del Desempeño de las Extremidades Superiores, una medida de la función de las extremidades superiores, mostró que las puntuaciones disminuyeron significativamente más lentamente para los que recibieron Emflaza que para los que recibieron prednisona, y ambos corticosteroides produjeron mejores resultados en comparación con no recibir tratamiento.
Los resultados fueron consistentemente mejores en las medidas de la función cardíaca y pulmonar para los tratados con Emflaza o prednisona comparado con aquellos que no recibieron corticosteroides, pero no hubo una diferencia clara entre ambos corticosteroides. Ambos también redujeron el riesgo de no poder llevarse las manos a la boca o darse la vuelta en la cama, pero no hubo diferencia entre ellos.
“El uso de esteroides después de la perdida de la deambulación se asoció con una progresión retardada de importantes déficits pulmonares, cardiacos y funcionales en la DMD”, dijeron los investigadores, enfatizando la importancia de continuar el tratamiento con esteroides incluso después de que los pacientes no puedan caminar.
Se realizó otro estudio similar utilizando datos de niños que recibieron un placebo (además de los corticosteroides estándar) en cuatro ensayos clínicos que probaron tratamientos experimentales para la DMD (NCT01826487, NCT01865084, NCT00592553 y NCT01254019). Los resultados fueron detallados en el póster, “Asociación entre Deflazacort contra Prednisona/Prednisolona y Marcadores de Progresión de la Enfermedad en Subgrupos de Pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne.”
El estudio incluyó 127 niños con DMD tratados con Emflaza diariamente y 104 que recibieron prednisona, con una edad media de 9 años al comienzo del estudio.
Los resultados en una serie de medidas fueron significativamente mejores después de alrededor de un año de tratamiento entre los que recibieron Emflaza diariamente en lugar de prednisona diaria. Estos incluyeron la distancia en que los niños podrían caminar en seis minutos, el tiempo que les llevó subir o bajar cuatro escalones y la puntuación de la Evaluación Ambulatoria North Star, una medida de las habilidades motoras en pacientes con DMD que pueden caminar.
Los beneficios de [Emflaza] diario comparado con la prednisona diaria para preservar la función ambulatoria en DMD fueron más evidentes entre los pacientes que eran mayores, habían estado tomando esteroides por más tiempo [más de tres años] o estaban en una etapa más avanzada de la enfermedad. Estos resultados se suman a la evidencia de un posible beneficio acumulativo de [Emflaza] frente a la prednisona,” concluyeron los científicos.
Sobre la Autora
Marisa Wexler MS. Marisa tiene una maestría en Patología Celular y Molecular por parte de la Universidad de Pittsburgh, donde estudió nuevos impulsores genéticos de cáncer de ovario. Se especializó en biología del cáncer, inmunología y genética. Marisa comenzó a trabajar con BioNews en el 2018 y ha escrito sobre ciencia y salud para SelfHacked y la Sociedad de Genética de América. Ella también escribe y compone musicales y entrena al club de esgrima de la Universidad de Pittsburgh.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/2022/03/16/mda-2022-emflaza-outperforms-prednisone-multiple-dmd-analyses/
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