Por: Steve Bryson, PhD | 28 de junio del 2022
La terapia celular en investigación CAP-1002 continuó mejorando la función del brazo en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada, según el estudio de extensión abierto HOPE-2.
Estas mejoras adicionales en las extremidades superiores se produjeron después de que los participantes de HOPE-2 dejaran de recibir CAP-1002 durante un promedio de un año antes de reiniciar la terapia, desarrollada por Capricor Therapeutics, en el estudio de extensión durante otro año.
“Estos datos sugieren que los pacientes con CAP-1002 acumulan beneficios con el tiempo, donde su función del músculo esquelético se conserva mejor, lo que puede indicar un beneficio potencial a largo plazo de CAP-1002”, dijo la Dra. Linda Marbán, directora ejecutiva de Capricor, en un comunicado de prensa. “Esta evidencia se basa en los resultados del estudio HOPE-2, publicado recientemente en The Lancet, que mostró mejoras estadísticamente significativas en la función de las extremidades superiores en el grupo de tratamiento a los 12 meses”.
La compañía también lanzó un estudio de Fase 3, HOPE-3 (NCT05126758), para evaluar el impacto de CAP-1002 en la función de las extremidades superiores en hasta 68 niños, de 10 años o más, con DMD. El ensayo está abierto a quienes pueden y no pueden caminar y actualmente están abiertas las inscripciones en sitios en Georgia y Arkansas, y se espera que comience pronto en un sitio de California.
HOPE-2 fue un estudio de fase 2 controlado con placebo (NCT03406780) que evaluó CAP-1002 en 20 niños y hombres jóvenes con DMD en las últimas etapas de la enfermedad, muchos de los cuales no podían caminar. La terapia, administrada en el torrente sanguíneo cada tres meses, mejoró la función cardíaca y la función del brazo en comparación con el placebo, y cumplió con las medidas de resultado primarias y secundarias.
Después de completar HOPE-2, todos los pacientes suspendieron el tratamiento durante un promedio de 392 días (poco más de un año), hasta ligeramente por encima de 1.5 años (fase de intervalo). De los participantes originales de HOPE-2, 13 se unieron al estudio de extensión, incluyendo seis que fueron asignados inicialmente a CAP-1002 y siete que habían recibido el placebo.
El tratamiento se reanudó cada tres meses durante un año; a continuación, se evaluó a los pacientes mediante la prueba de Rendimiento de las Extremidades Superiores (PUL) 1.2, una prueba validada para evaluar la funcionalidad diaria de los hombros, los codos, las muñecas y las manos.
Los datos, presentados en una sesión de última hora en la Conferencia Anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) de este año, mostraron que CAP-1002 mejoró significativamente la función del brazo.
La diferencia de tratamiento después de la fase de extensión frente a la etapa original HOPE-2 CAP-1002 mostró una mejora promedio de 3,8 puntos PUL. Aquellos a los que inicialmente se les asignó un placebo mejoraron 2,3 puntos durante el estudio de extensión en comparación con la fase de placebo HOPE-2 y 2,8 puntos en relación con la fase de intervalo.
“Para los pacientes con DMD, el tiempo se asocia con la pérdida de función. Cualquier cosa que podamos hacer para retrasar la progresión es un paso esencial en la dirección correcta, permitiendo que los pacientes mantengan las actividades cotidianas clave que requieren de la función de las extremidades superiores”, dijo el médico Craig McDonald, investigador principal de HOPE-2 y profesor de la Universidad de California, Davis.
“Los datos iniciales de HOPE-2, aumentados con este nuevo conjunto de pruebas que demuestran la desaceleración en la tasa de deterioro con la reintroducción de la terapia celular sistémica, indican que CAP-1002, cuando se utiliza a lo largo del tiempo, está ralentizando los efectos devastadores de la DMD y puede ser modificador de la enfermedad”, añadió McDonald.
La terapia fue generalmente segura y bien tolerada a lo largo de este estudio, con perfiles de seguridad consistentes con los vistos en estudios anteriores. El estudio de extensión de HOPE-2 sigue en curso.
“Una vez que el grupo de pacientes que eligió entrar en el estudio de extensión de etiqueta abierta comenzó a recibir inyecciones trimestrales CAP-1002, vimos que la progresión de DMD se desaceleraba, que comenzó dentro de los primeros tres meses y continuó durante todo el año”, dijo Marbán.
“Los pacientes están ahora en su segundo año de tratamiento, y esperamos compartir las actualizaciones de este estudio en curso a medida que estén disponibles”, añadió Marbán. “Todos nuestros hallazgos hasta la fecha sugieren que CAP-1002 resulta prometedor como una potencial terapia de anclaje para los pacientes con DMD no ambulantes, un grupo para el que existen pocas opciones de tratamiento.”
La DMD se caracteriza por una debilidad y atrofia muscular progresiva, que afecta más comúnmente a los hombres que a las mujeres.
CAP-1002 contiene células derivadas de la cardiosfera, un tipo de célula progenitora o precursora de células cardíacas que secreta pequeñas vesículas llamadas exosomas. Estos exosomas luego modulan la actividad del sistema inmunológico y estimulan la regeneración celular. El tratamiento en investigación ha recibido las designaciones de medicamento huérfano, terapia avanzada de medicina regenerativa y enfermedad pediátrica rara en los EE. UU.
Sobre el Autor
El Dr. Steve Bryson tiene un doctorado en bioquímica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Toronto, Canadá. Como científico médico durante 18 años, trabajó tanto en la academia como en la industria, donde su investigación se centró en el descubrimiento de nuevas vacunas y medicamentos para tratar trastornos inflamatorios y enfermedades infecciosas. Steve es un autor publicado en múltiples revistas científicas revisadas por pares y un inventor patentado.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/study-cap-1002-cell-therapy-improving-arm-function-late-dmd/
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