7 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Dyne Therapeutics ha anunciado que la FDA levantó la suspensión clínica y autorizó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en participantes con Duchenne susceptibles de omitir el exón 51. Dyne-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO para permitir la omisión del exón 51 con un fragmento de anticuerpo (Fab, por sus siglas en inglés) para aumentar la entrega dirigida del producto al tejido muscular.
Esperamos actualizaciones continuas, ya que Dyne espera iniciar la dosificación de los participantes del ensayo en un ensayo clínico de fase 1/2 a mediados de 2022.
Lea el Anuncio de Dyne:
– El inicio de la dosificación en el ensayo clínico de dosis múltiples ascendentes en pacientes con mutaciones susceptibles de omitir el exón 51 está previsto para mediados de 2022–
WALTHAM, Mass., 05 de julio del 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), una compañía de enfermedades musculares en etapa clínica centrada en el avance de terapias innovadoras que transforman la vida de las personas que viven con enfermedades genéticas, anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) levantó la suspensión clínica y autorizó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) susceptibles de omitir el exón 51. La compañía espera comenzar a dosificar a los pacientes en un ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa DYNE-251 a mediados de 2022.
“Hoy marca un paso significativo en nuestro viaje para construir una franquicia de DMD para atender a personas de todo el mundo con mutaciones de Duchenne susceptibles de omisión de exón. La autorización de nuestro primer IND es un logro importante para Dyne, y apreciamos la colaboración con la FDA a lo largo de este proceso. Nuestro equipo ha trabajado extensamente con personas clave en el área, grupos de defensa de pacientes y personas que viven con DMD para diseñar y ejecutar cuidadosamente nuestro ensayo clínico global de fase 1/2 de dosis ascendente múltiple de DYNE-251”, dijo Joshua Brumm, presidente y director ejecutivo de Dyne. “Creemos que estamos bien posicionados para cumplir con nuestro compromiso de iniciar la dosificación en nuestros programas DMD y DM1 a mediados de 2022. Todo el equipo de Dyne está orgulloso del progreso que hemos logrado para avanzar en nuestra misión y abordar la necesidad urgente de brindar nuevas opciones terapéuticas a las personas que viven con enfermedades musculares graves”.
Dyne planea evaluar DYNE-251 en un ensayo clínico global, aleatorizado, controlado con placebo, de dosis ascendente múltiple (MAD, por sus siglas en inglés) con un estudio de extensión a largo plazo. El ensayo tiene como objetivo inscribir de 30 a 50 hombres ambulantes y no ambulantes con Duchenne, que tienen entre 4 y 16 años y tienen mutaciones susceptibles a la terapia de omisión del exón 51. El estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la expresión de distrofina medida por Western Blot, la farmacocinética y la farmacodinámica y las medidas de la función muscular. Dyne tiene previsto dar más detalles sobre el diseño del ensayo y la calendarización de los datos cuando se inicie la dosificación.
Además de DYNE-251, Dyne está construyendo una franquicia global de DMD con programas preclínicos para pacientes con mutaciones susceptibles de omitir otros exones, incluidos 53, 45 y 44.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/dyne-therapeutics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-dyne-251/
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