Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022
Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia.
En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y varias otras indicaciones neuromusculares y cardíacas.
MyoAAV es un nuevo vector para administrar terapias génicas a las células, con evidencia de que puede hacerlo de manera más eficiente y en dosis más bajas que los vectores anteriores.
“La investigación publicada por Broad Institute, y hasta ahora corroborada por la propia investigación interna de Sarepta, refuerza el potencial de MyoAAV como un enfoque innovador de próxima generación en la administración de medicina genética”, dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta, en un comunicado de prensa de la compañía.
La DMD es causada por mutaciones en el gen que proporciona instrucciones para producir distrofina, una proteína que es importante para prevenir el daño a las células musculares. El objetivo general de la terapia génica para la DMD y otras formas de distrofia muscular es entregar una versión saludable del gen mutado a las células de un paciente, en particular a las células musculares que se ven principalmente afectadas por la enfermedad.
MyoAAV es una plataforma para entregar la carga genética a las células musculares. El vector se desarrolló utilizando un virus adenoasociado, o AAV, un virus comúnmente utilizado en aplicaciones de terapia génica porque es fácil de manipular en un laboratorio y no causa enfermedades graves en las personas. Al alterar la capa exterior del virus, los investigadores diseñaron el vector MyoAAV para que se dirigiera mejor a las células musculares que los vectores anteriores.
El vector aumenta la expresión génica en el músculo esquelético y cardíaco
Según Sarepta, los experimentos preclínicos en primates no humanos indican que la plataforma MyoAAV puede proporcionar una expresión génica entre 25 y 50 veces mayor a los músculos esqueléticos (los diversos músculos necesarios para el movimiento) en comparación con los vectores estándar de AAV. La entrega a los músculos del corazón con MyoAAV aumenta la expresión génica entre 10 y 15 veces en comparación con los vectores convencionales.
También se informa que el vector MyoAAV reduce en un 50 % la entrega de la terapia génica a las células del hígado, donde plantea problemas de seguridad. La mayor eficacia general de la administración significa que MyoAAV se puede usar en dosis más bajas que las terapias génicas basadas en AAV actuales que se encuentran en desarrollo.
“La plataforma MyoAAV se destaca por su amplia aplicabilidad en múltiples estados de enfermedad y hará avanzar aún más la ciencia de la medicina genética, permitiendo un rápido avance de los tratamientos en la clínica a través de una variedad de condiciones, incluyendo las indicaciones cardiacas y neuromusculares más raras”, dijo la Dra. Louise Rodino-Klapac, vicepresidenta ejecutiva, directora de investigación y desarrollo y directora científica de Sarepta.
Según su acuerdo con el Broad Institute, Sarepta recibirá las concesiones de licencias comerciales a nivel mundial para MyoAAV en la DMD y otras cuatro indicaciones neuromusculares y cardíacas. Sarepta también tiene la opción de licenciar más dianas en el futuro.
Broad, un centro de investigación afiliado al Instituto de Tecnología de Massachusetts y la Universidad de Harvard, recibirá un pago por adelantado con futuras regalías y pagos por objetivos. Las condiciones financieras no fueron reveladas en el comunicado.
Sobre la Autora
Marisa Wexler MS tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/sarepta-license-myoaav-possible-dmd-gene-therapy-vector/
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