Leonardo Jaimes, MD | 4 de noviembre del 2022
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó recientemente la designación de vía rápida (Fast Track) al fármaco experimental DYNE-251, destinado a tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes con mutaciones atribuidas a la omisión del exón 51, según un comunicado de prensa.
DYNE-251 es un nuevo candidato a fármaco que se une al receptor de transferrina 1, que se expresa en gran medida en el músculo esquelético. Teóricamente, el fármaco en investigación debería promover la producción de una proteína distrofina funcional al permitir la omisión de exón en el núcleo celular.
La presencia de la proteína distrofina funcional debería, a su vez, detener la progresión de la enfermedad o incluso revertirla. El fármaco ya ha mostrado un perfil de seguridad y eficacia aceptables para mejorar la función cardíaca y diafragmática en modelos animales.
Actualmente, el fármaco está siendo probado en el ensayo DELIVER. Se estima que el ensayo de fase 2 inscribirá a 46 pacientes con DMD con una mutación confirmada en el gen de la distrofina debido a la deleción del exón susceptible de omisión del exón 51. Todos los pacientes incluidos deben recibir un corticoesteroide estable durante al menos 12 semanas antes del comienzo de la prueba.
Además, el ensayo tendrá 3 períodos. El período de dosis múltiples ascendentes es un período aleatorio controlado con placebo que durará 24 semanas, seguido de una extensión de la etiqueta de 24 semanas. El último período consistirá en una extensión a largo plazo de 96 semanas.
Las mediciones de resultados principales serán el número de pacientes con efectos adversos emergentes del tratamiento y el cambio de los niveles de distrofina en el músculo en la semana 25. Las mediciones de resultados secundarias incluyen los cambios basales en los niveles de creatinina quinasa, el tiempo para levantarse en los pacientes ambulatorios y la capacidad predictiva forzada.
“Duchenne es una enfermedad fatal, y las terapias disponibles ofrecen beneficios limitados. Nos centramos en impulsar datos clínicos significativos en nuestro ensayo DELIVER, anticipado en la segunda mitad del 2023, y en continuar trabajando estrechamente con la comunidad de DMD y la FDA para avanzar en una terapia potencialmente transformadora”, dijo el médico Wildon Farwell , director médico de Dyne.
Referencia
Dyne therapeutics receives FDA fast track designation for DYNE-251 for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. News release. Dyne Therapeutics; October 31, 2022.
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