Nueva terapia, aún en los primeros estudios, tiene como objetivo reconstruir el tejido muscular
Por: Margarida Maia, PhD | 3 de agosto del 2023
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara a SAT-3153, el primer candidato terapéutico de su clase de Satellos Bioscience para reconstruir el tejido muscular en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
“Recibir la designación de medicamento huérfano y de enfermedad pediátrica rara son logros importantes en el avance de nuestro nuevo enfoque terapéutico de moléculas pequeñas para tratar la DMD”, dijo el director ejecutivo de Satellos, Frank Gleeson, en un comunicado de prensa.
La empresa ahora está probando SAT-3153 en estudios preclínicos para reunir suficientes datos para presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND, por sus siglas en inglés) con la FDA. De concederse, la IND le permitiría a Satellos llevar la pequeña molécula a ensayos clínicos, un paso que la empresa espera dar en algún momento del 2024.
“Seguimos haciendo progresos importantes en nuestro programa de desarrollo de fármacos y en los estudios que nos permitan avanzar con la IND, y estamos centrados en llevar SAT-3153 a la clínica el año que viene”, declaró Gleeson.
Satellos espera iniciar ensayos clínicos el año que viene
El estatus de medicamento huérfano se concede a medicamentos dirigidos a enfermedades que afectan a menos de 200,000 personas en EE.UU. Con esta designación, Satellos puede beneficiarse de créditos fiscales, exención de tasas y hasta siete años de derechos exclusivos para vender SAT-3153, en caso de que se apruebe.
La designación de enfermedad pediátrica rara incentiva el desarrollo de tratamientos para trastornos graves o potencialmente mortales que afectan principalmente a niños y adolescentes (pacientes de 18 años o menos). La DMD, el tipo más común de distrofia muscular, suele diagnosticarse en pacientes de entre 3 y 6 años de edad.
Con ese estatus, si finalmente se aprueba SAT-3153, Satellos podría ser elegible para un vale que puede utilizarse para acelerar el proceso de revisión de otro medicamento o venderse a otra empresa.
La DMD es causada por mutaciones en un gen que codifica para la distrofina, una proteína que protege los músculos del daño durante el desgaste regular del movimiento. Como consecuencia de las mutaciones, los músculos se desgastan con el tiempo.
El tejido muscular alberga un tipo de células madre, denominadas células satélite, a partir de las cuales pueden desarrollarse células musculares. Normalmente están inactivas, pero cuando los músculos se desgastan, las células satélite se convierten en células musculares y sustituyen a las dañadas. También suelen autorrenovarse para mantener una reserva de células madre.
Sin embargo, en los músculos afectados por la DMD, las células satélite no se multiplican tan bien como deberían, lo que dificulta la reparación o regeneración del tejido muscular.
Se cree que esto ocurre debido a cambios en la polaridad de las células madre, lo que permite que las células madre se dividan en dos células diferentes. En esta división celular asimétrica, una parte se convierte en una célula muscular, mientras que la otra se mantiene como una célula madre.
Una vía de señalización llamada Notch está involucrada en la división celular asimétrica, y los investigadores creen que podría usarse como una diana terapéutica para rescatar la capacidad de las células satélite para multiplicarse en los músculos afectados por DMD.
SAT-3153 es una pequeña molécula administrada por vía oral que está diseñada para bloquear una proteína quinasa aún no revelada, que la compañía cree que controla la vía de señalización Notch. Esa vía de comunicación permite que una señal se transmita como una serie de eventos moleculares dentro de las células.
En estudios preclínicos, la inhibición de esa proteína cinasa en particular, cambió la polaridad de las células madre, lo que llevó a una mejor regeneración muscular, aumento del tamaño muscular y mejor función muscular, según indicó Satellos.
Se cree que SAT-3153 puede beneficiar a todas las personas con DMD, independientemente de la mutación que tengan.
Sobre la Autora
La Dra. Margarida es bioquímica (Universidad de Oporto, Portugal) y doctora en ciencias biomédicas (VIB y KULeuven, Bélgica). Su principal interés es la comunicación científica. También le apasiona el diseño y el diálogo entre arte y ciencia.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/sat-3153-dmd-earns-orphan-drug-rare-pediatric-disease-status/
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