30 de agosto del 2023 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
FibroGen ha anunciado los resultados principales del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación, para pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne.
Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió el criterio de valoración principal de cambio en la puntuación total de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) desde el inicio hasta la semana 52. Los criterios de valoración secundarios tampoco se cumplieron.
Lamentamos la noticia de FibroGen sobre el ensayo LELANTOS-2 de pamrevlumab en pacientes ambulatorios, el cual no alcanzó sus criterios de valoración primarios ni secundarios. Reconocemos que esto es especialmente duro para la comunidad tras su reciente actualización de que pamrevlumab tampoco alcanzó su criterio de valoración principal en una población no ambulatoria. PPMD continuará trabajando con Fibrogen para comprender plenamente la totalidad de los datos a fin de garantizar que aprovechamos al máximo el tiempo y el compromiso asumido por los participantes en el ensayo y mantendremos informada a nuestra comunidad.
Desafortunadamente, esta es una historia que hemos oído antes en Duchenne. Aunque hemos sido alentados por el reciente uso de la aprobación acelerada para llevar terapias a los pacientes, reconocemos que todavía hay retos en ensayos clínicos usando medidas funcionales más tradicionales en Duchenne. PPMD está comprometido a seguir apoyando los esfuerzos para mejorar los ensayos clínicos en Duchenne para que podamos llegar a respuestas más rápido y en última instancia poner las terapias en manos de los pacientes.
Lea la carta a la comunidad de FibroGen:
Querida Comunidad Duchenne,
Nos gustaría proporcionarle una actualización con respecto al ensayo clínico LELANTOS-2 (094) de Fase 3 de FibroGen para pamrevlumab para el tratamiento de pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Estamos muy tristes de compartir que pamrevlumab no alcanzó el criterio de valoración principal de cambio en la puntuación total de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por su siglas en inglés) desde el inicio hasta la semana 52 en comparación con el placebo. Tampoco se alcanzaron los criterios de valoración secundarios, medidos por el cambio respecto al valor inicial en la semana 52 en: Velocidad de subida de 4 escalones, prueba de marcha/carrera de 10 metros, tiempo parar pararse, tiempo hasta la pérdida de la deambulación y proporción de pacientes con más de 10 segundos en la prueba de marcha/carrera de 10 metros.
Los datos preliminares de seguridad mostraron que, en general, pamrevlumab fue seguro y bien tolerado. La mayoría de los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento fueron leves o moderados. Se observaron acontecimientos adversos graves emergentes del tratamiento en el 8.3% de los pacientes del grupo de pamrevlumab y en el 2.8% de los pacientes del grupo placebo.
El 29 de agosto se publicó un comunicado de prensa anunciando los resultados que puede ser consultados aquí.
ACERCA DE LELANTOS-2
Un total de 73 niños ambulatorios con DMD de edades entre 6 y <12 años se inscribieron en LELANTOS-2, un ensayo global, Fase 3, aleatorizado y doble ciego de pamrevlumab o placebo en combinación con corticosteroides sistémicos. El criterio de valoración principal del estudio fue la función ambulatoria medida por el cambio en la puntuación total de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) desde el inicio hasta la semana 52. Los criterios de valoración secundarios se evaluaron desde el inicio hasta la semana 52. Los criterios de valoración secundarios evaluados desde el inicio hasta la semana 52 fueron los cambios en la velocidad de subida de 4 escalones, la prueba de marcha/carrera de 10 metros, el tiempo para pararse, el tiempo hasta la pérdida de la deambulación y la proporción de pacientes con más de 10 segundos en la prueba de marcha/carrera de 10 metros. En LELANTOS-2, se administró a los pacientes pamrevlumab (35 mg/kg IV el Día 1 y cada dos semanas a partir de entonces, con la última dosis en la semana 52) o placebo.
Estamos muy agradecidos por los valientes esfuerzos de los niños, sus cuidadores, la comunidad de defensa del paciente y los investigadores del ensayo que han contribuido a este importante estudio clínico.
PRÓXIMOS PASOS
FibroGen está evaluando la totalidad de los datos, incluidos otros criterios de valoración preespecificados, para determinar los próximos pasos del programa.
Estamos actualmente comprometidos con los investigadores de LELANTOS-2 y sus sitios con respecto a los resultados de la prueba.
Con respecto a nuestro programa general de Duchenne, estamos comprometidos con los siguientes pasos:
· El ensayo LELANTOS-2 (094) de Extensión de Etiqueta Abierta (OLE, por sus siglas en inglés) continuará mientras conducimos análisis adicionales de los subgrupos de pacientes y criterios de valoración exploratorios. Las familias que participaron en el ensayo LELANTOS-2 deben dirigirse directamente a su sitio de estudio para plantear sus preguntas.
· Planeamos tener discusiones adicionales con la comunidad de Duchenne con respecto a los resultados de la prueba y contestar tantas de sus preguntas como podamos.
· Los resultados completos de LELANTOS-2 serán publicados o presentados en una próxima reunión médica o congreso.
Continuaremos actualizándolos sobre cualquier noticia relacionada con nuestros programas.
Muchas gracias,
Thane Wettig
Director general interino, FibroGen, Inc.
medicalinfo@fibrogen.com
Lea el comunicado de prensa de FibroGen aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/fibrogen-announces-topline-data-from-phase-3-lelantos-2-study/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.