27 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado la expansión de su programa de desarrollo clínico de EDG-5506. EDG-5506, que viene en una presentación de una pequeña pastilla, es un producto en fase de investigación cuyo objetivo es proteger los músculos, en específico los músculos esqueléticos de contracción rápida, de las lesiones que pueden producirse durante las contracciones y relajaciones musculares.
Edgewise ha anunciado un nuevo ensayo llamada FOX, que será un estudio de Fase 2 enfocado en niños y adolescentes varones de 6-14 años que tienen Duchenne y han recibido previamente terapia génica. En este ensayo de 12 semanas controlada con placebo, estarán comprobando que EDG-5506 es seguro de usar, cómo se mueve a través del cuerpo (farmacocinética) y cómo afecta a ciertos marcadores relacionados con la salud muscular. El estudio también analizará en qué medida el tratamiento mejora las capacidades físicas, como la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés), y cómo hace sentir a pacientes y cuidadores.
Tras el estudio de 12 semanas, todos los participantes tendrán la oportunidad de utilizar EDG-5506 en un programa de etiqueta abierta. Esto significa que todos los participantes tendrán acceso a EDG-5506 aunque hayan tomado placebo durante las 12 semanas iniciales.
Edgewise también está tratando de entender el impacto de EDG-5506 en individuos con Duchenne que no han usado corticoesteroides. Están haciendo esto en su ensayo LYNX de Fase 2 controlado con placebo para niños de 4-9 años. El objetivo del ensayo LYNX es averiguar la cantidad correcta de EDG-5506 que puede reducir los marcadores de daño muscular y ayudar a los pacientes a sentirse mejor en un ensayo de Fase 3.
En un futuro próximo, puede esperar conocer algunos resultados provisionales del ensayo LYNX de fase 2, probablemente en el primer semestre del 2024. Edgewise también tiene la intención de iniciar un ensayo de Fase 3 en Duchenne en el 2024 con la dosis que han encontrado ser más eficaz.
PPMD aprecia esta oportunidad de abrir los estudios de EDG-5506 a grupos más amplios de individuos con Duchenne y esperamos oír más de Edgewise sobre estas pruebas y su progreso.
Lea el comunicado de prensa de Edgewise aquí.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/edgewise-therapeutics-announces-expansion-of-their-edg-5506-clinical-program-in-duchenne/
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