30 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Sarepta Therapeutics ha anunciado los resultados de la Fase 3 de su estudio EMBARK con ELEVIDYS, un producto de terapia génica de micro-distrofina actualmente aprobado para pacientes de 4-5 años viviendo con Duchenne.
Sarepta comparte que mientras EMBARK no alcanzó su resultado principal de cambio desde el punto de referencia en la Puntuación Total de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) en la Semana 52, todos los resultados secundarios clave mostraron ser estadísticamente significativos a favor del tratamiento, sin nuevas señales de seguridad. Sarepta ha comunicado estos resultados a la FDA, que se ha mostrado dispuesta a revisar los datos. A partir de ahora, la empresa tiene previsto solicitar a la FDA la ampliación de la indicación a todos los grupos de edad basándose en estos resultados.
El 22 de junio, se le concedió aprobación acelerada a ELEVIDYS en niños de 4-5 años con Duchenne basado en la expresión de la proteína micro-distrofina como un marcador sustituto, el que era razonablemente probable que predijera el beneficio en esa población.
Es importante notar que estos resultados recientemente compartidos son datos preliminares de primera línea, con una revisión y análisis más profundos por venir. Nos anima saber que Sarepta presentará estos datos para obtener una indicación más amplia mientras esperamos con impaciencia los resultados completos del estudio.
Como comunidad, entendemos la importancia de evaluar la totalidad de los datos y el impacto acumulativo de la expresión de la proteína distrofina en la comprensión del impacto de la terapia génica para las personas con Duchenne. Esperamos que la FDA ponga un enfoque principal en este aspecto crítico y también en la inclusión de evidencia del mundo real en sus consideraciones, y reforzamos nuestro compromiso compartido de abogar por una indicación más amplia de ELEVIDYS.
PPMD ha solicitado a Sarepta que se una a nosotros en un seminario web comunitario para debatir estas últimas actualizaciones. Los mantendremos informado en cuanto dispongamos de más información.
Si desea más información, puede leer aquí la carta a la comunidad de Sarepta, en la que también se ofrece información actualizada sobre los estudios ENVISION y ENDEAVOR que se encuentran en curso.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/sarepta-therapeutics-announces-topline-results-from-phase-3-embark-study-of-elevidys-gene-therapy/
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