Publicado el 27/10/2023
Los primeros resultados clínicos de la terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 muestran una buena eficacia preliminar y tolerabilidad biológica. Estos primeros resultados se han presentado de manera presencial durante el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT, por sus siglas en inglés) y se presentarán en la Conferencia Internacional de Distrofia Muscular de Cinturas del 2023 en Washington, DC.
El ensayo, realizado en Dinamarca, Francia y el Reino Unido por Atamyo Therapeutics, una biofarmacéutica centrada en el desarrollo de una nueva generación de terapias génicas eficaces y seguras para distrofias musculares y cardiomiopatías, ha mostrado unos resultados iniciales alentadores.
ATA-100, un candidato a terapia génica de administración única para LGMD2I/R9, entrega una copia normal del gen para la producción de proteínas FKRP. La terapia se basa en las investigaciones de la Dra. Isabelle Richard, directora científica de Atamyo y directora de Investigación del CNRS, que dirige el Laboratorio de Distrofias Musculares Progresivas de Genethon.
Los resultados preliminares de la primera cohorte (3 pacientes tratados) muestran lo siguiente:
· No se ha identificado ninguna señal de seguridad inesperada
· Una disminución marcada de los niveles de creatina cinasa en los tres pacientes
· Mejora de la velocidad, mantenida en un año
· Desaparición de los síntomas (calambres, mialgias) y mejora de la calidad de vida
· Corrección de la centronucleación y evidencia de expresión del transgén en la biopsia muscular a los 3 meses
“Los resultados preliminares de la cohorte 1 con la primera dosis probada ya muestran resultados alentadores desde el punto de vista de la seguridad y la eficacia”, afirma el Prof. John Vissing, director del Centro Neuromuscular del Hospital Nacional Rigshospitalet de Copenhague e Investigador Principal de este ensayo clínico.
Ya se ha iniciado el reclutamiento de la segunda cohorte, que recibirá una dosis de tratamiento tres veces superior.
Estos resultados iniciales se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular, del 24 al 27 de octubre del 2023 en Bruselas, y también se presentarán en la Conferencia Internacional de Distrofia Muscular de Cinturas, que se realizará los días 28 y 29 de octubre del 2023 en Washington, DC (EE.UU.).
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.afm-telethon.fr/en/news/limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2ir9-first-gene-therapy-results
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