16 de abril del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación
Por: Parent Project Muscular Dystrophy
Edgewise
Therapeutics, Inc. ha anunciado
resultados iniciales positivos de dos años del estudio abierto ARCH de sevasemten
(EDG-5506) en adultos con Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula
pequeña administrado oralmente, que ha sido diseñado para prevenir el daño
muscular inducido por contracciones en distrofinopatías, incluyendo Becker y
Duchenne.
Los
resultados mostraron que durante dos años del tratamiento con sevasemten, las
puntuaciones de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus
siglas en inglés) de los participantes se estabilizaron, en contraste con los declives
funcionales reportados a través de múltiples estudios de historia natural de
Becker. Además, se observaron disminuciones significativas en biomarcadores
clave del daño muscular, como la creatina quinasa (CK, por sus siglas en inglés)
y la troponina I del músculo esquelético de contracción rápida (TNNI2).
Sevasemten también fue bien tolerado en los 12 participantes, sin
interrupciones ni reducciones de dosis ocasionadas por acontecimientos
adversos.
Edgewise
señala que estos resultados apoyan la hipótesis de que, una reducción del daño
muscular inducido por contracciones en las distrofias musculares, tiene el
potencial de preservar la función.
Nos
complace saber sobre de estos prometedores resultados y esperamos recibir nuevas
actualizaciones de Edgewise.
Lea
el comunicado de prensa de Edgewise aquí.
Esta nota
es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de
divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/edgewise-therapeutics-announces-positive-two-year-topline-results-from-arch-study-of-edg-5506/
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