Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024
El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics.
El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del ensayo TAMDMD que fueron reclutados en un único sitio de ensayo. La mitad de los pacientes recibieron tamoxifeno mientras que la otra mitad recibió placebo durante 48 semanas sin diferencias significativas en las características demográficas y clínicas entre los 2 grupos. No se observaron diferencias significativas en las tasas de acontecimientos adversos predefinidos entre los 2 grupos y ninguno de los pacientes interrumpió el tratamiento debido a efectos secundarios.
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“Este análisis post-hoc que genera hipótesis sugiere que el tamoxifeno durante 48 semanas es bien tolerado y puede ayudar a preservar la estructura y función cardiaca en la distrofia muscular de Duchenne. Está justificado realizar más estudios”, dijeron los autores.
Se dispuso de datos ecocardiográficos de al menos la mitad del total de pacientes al inicio del estudio (n=7) y de al menos el 64% (n=9) en la última cita disponible. El análisis visual de los datos ecocardiográficos reveló una tendencia hacia la preservación cardiaca en el grupo de tamoxifeno en comparación con el grupo placebo.
Se observó una ligera disminución del diámetro telediastólico del ventrículo izquierdo (DTDVI; de 44 mm a 41 mm) y el diámetro telesistólico del ventrículo izquierdo (DTSVI; de 30 mm a 28 mm) en el grupo de tamoxifeno, en comparación con el aumento de los diámetros DTDVI en el grupo placebo (de 39 mm a 43 mm), sin cambios en los diámetros DTSVI. También se observó un aumento mínimo de la fracción de acortamiento del ventrículo izquierdo en el grupo de tamoxifeno (de 34 mm a 35 mm) en comparación con una disminución en el grupo placebo (de 35 mm a 33 mm).
El pequeño tamaño de la muestra de pacientes, que se redujo aún más debido a la recolección limitada de datos ecocardiográficos, hizo que los análisis estadísticos tuvieran poca relevancia y no fueran significativos. Los autores señalaron que este análisis post-hoc debe considerarse como un generador de hipótesis, ya que el estudio original no se diseñó para investigar el efecto del tamoxifeno sobre la ecocardiografía.
Referencia
Henzi BC, Lava SAG, Spagnuolo C, et al. Tamoxifen may contribute to preserve cardiac function in Duchenne muscular dystrophy. Eur J Pediatr. Published online July 3, 2024. doi:10.1007/s00431-024-05670-9
Sobre el Autor
El Doctor Brian Murphy es un escritor y educador médico/científico que ha escrito más de 300 artículos sobre enfermedades raras. Es licenciado por el Georgia Institute of Technology y doctor por el Case Western Reserve University, ambos en Ingeniería Biomédica. Tras su graduación, Brian trabajó como ingeniero neuronal clínico para ayudar a restaurar el movimiento en pacientes con lesiones medulares reconectando su cerebro a los músculos paralizados mediante dispositivos médicos experimentales. Además de las páginas de recursos, Brian también ha sido autor/coautor de varios artículos de investigación en revistas como The Lancet, Journal of Neural Engineering y PLOS ONE.
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