6 de
noviembre del 2024
Estimada
Comunidad de Duchenne,
Nos
comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el
desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO
conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar
a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Esto
significa que la dosificación en el estudio MOMENTUM, SRP-5051-201, se ha
detenido.
Cuando
nos propusimos desarrollar SRP-5051, nuestro objetivo era ser capaces de
ofrecerle a las personas que viven con Duchenne y sus familias una opción de
tratamiento segura y eficaz, que se basaría en nuestra terapia de omisión de
exón PMO aprobada por la FDA. Aunque estábamos motivados por los resultados de
expresión de distrofina con SRP-5051, a principios del estudio se hizo evidente
un riesgo de hipomagnesemia (niveles bajos de magnesio en la sangre), un
problema que se consideró que podía ser monitoreado y controlable. En algunos
participantes hemos visto ahora una hipomagnesemia prolongada durante el
estudio y después de la interrupción del tratamiento. Además, algunos pacientes
experimentaron una disminución de la eGFR, una prueba que mide la función
renal. La seguridad es nuestra prioridad número uno. Las consideraciones sobre
la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo llevaron a la decisión de
interrumpir el desarrollo de SRP-5051. El desarrollo de fármacos es complejo y
este tipo de decisiones son difíciles. A medida que avanza cada uno de nuestros
programas, tenemos que comprobar con nosotros mismos y preguntarnos si los
datos siguen apoyando nuestra creencia de que esto es lo mejor que podemos
hacer por los pacientes y reconocer que la respuesta puede no ser siempre
afirmativa.
Reconocemos
que esta noticia puede ser profundamente decepcionante para la comunidad de
Duchenne, especialmente aquellos que han participado en estudios de SRP-5051.
Compartimos la decepción de que SRP-5051 no será parte de la solución para las
familias con Duchenne. Como un socio comprometido con la comunidad de Duchenne,
Sarepta permanece firme en traer soluciones terapéuticas seguras, tan rápido y tan
responsablemente como sea posible. A continuación, por favor encuentre
respuestas a algunas preguntas que anticipamos por parte de la comunidad.
Por
último, y lo más importante, nos gustaría reconocer y expresar nuestro profundo
agradecimiento a los participantes en este estudio, a los familiares, y los equipos
del estudio por su contribución a esta investigación. El tiempo, la
colaboración y el compromiso invertidos en cada parte de los estudios de
SRP-5051 han sido increíblemente importantes y apreciados. Aunque SRP-5051 ya
no progresará, sus aprendizajes, que no habrían sido posibles sin la comunidad
de Duchenne, ayudarán a impulsar el campo hacia adelante.
Cordialmente,
El
Equipo de Asuntos del Paciente de Sarepta
Preguntas
y respuestas relacionadas con este anuncio:
¿Cuáles
son los próximos pasos relacionados con este estudio?
Aprendemos
algo de cada estudio en Duchenne. En los próximos meses, los participantes
estarán programando sus visitas finales, y las actividades del estudio MOMENTUM
estarán concluyendo. Después de esto, planeamos compartir los resultados del
estudio en un foro científico para apoyar el avance en el campo de las terapias
dirigidas a ARN. Motivamos a los participantes en el estudio, o a sus
familiares, que tengan preguntas sobre los próximos pasos a que se pongan en
contacto con su sitio de estudio clínico.
¿Compartirán
los datos individuales de los participantes con los participantes del estudio?
Con
el tiempo, los resultados individuales de los participantes se compartirán con
los médicos del estudio para su discusión con los participantes del ensayo.
Aunque intentaremos compartir los datos lo antes posible, el proceso es complejo,
ya que intervienen múltiples entidades y una gran cantidad de datos, y llevará
tiempo. El
intercambio de datos individuales sobre los participantes se realizará aproximadamente
un año después de la última visita del último participante. Motivamos a los
participantes del estudio, o a los familiares, que tengan preguntas sobre los
próximos pasos a que se pongan en contacto con su sitio de estudio clínico.
¿Por
qué Sarepta no llamó a las familias que participan en el estudio para
comunicarles la noticia?
Todos
los sitios del estudio clínico MOMENTUM han sido informados de esta decisión, y
los equipos del estudio están en el proceso de informar a los participantes del
estudio y a las familias. Debido a que MOMENTUM es un estudio mundial con sitios
clínicos en varios países y a través de diferentes zonas horarias, comunicar
esta noticia a las familias puede llevar algo de tiempo, y reconocemos que los
miembros de la comunidad pueden enterarse de esta noticia en diferentes
momentos y de diversas maneras. De acuerdo con los lineamientos sobre la
gestión de estudios clínicos, como patrocinador del estudio, Sarepta no tiene
acceso a las listas de participantes ni a su información de contacto. La
comunicación directa con los participantes del ensayo y sus familias es llevada
a cabo por los médicos del estudio.
¿Impacta
esto a sus otros programas (ya sea aprobados o en investigación)?
La
decisión de interrumpir este programa no tiene ningún impacto en nuestras otras
terapias aprobadas y/o programas de estudios clínicos, incluidas las terapias
de omisión de exón PMO de Sarepta y la terapia génica de Sarepta. Creemos que
las preocupaciones están relacionadas con el péptido específico de penetración
celular utilizado en SRP-5051. No hay pruebas de estos problemas de seguridad
en el programa PMO.
Esta publicación está escrita en
español para promover el acceso de la comunidad a información y
actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés
y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni
interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada
abiertamente. La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o
tratamiento específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome
decisiones informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés
consulte: https://www.sarepta.com/community-letter-update-srp-5051-program
Si desea saber más información acerca
de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original
de esta nota.