16 diciembre del 2024 / Ensayos
Clínicos, Investigación
Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2, doble
ciego, aleatorizado y controlado con placebo, de sevasemten en individuos con
distrofia muscular de Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña
administrado por vía oral diseñado para proteger el músculo contra el daño
inducido por la contracción en las distrofias musculares.
Según Edgewise, el ensayo cumplió su criterio
de valoración principal de cambio respecto al valor inicial en la creatina
quinasa (CK), un biomarcador asociado al daño muscular esquelético. Los
resultados demostraron una reducción significativa de los niveles circulantes
de CK a los 12 meses, en comparación con el valor
inicial, en el grupo tratado con sevasemten. CANYON es el mayor ensayo de
intervención realizado hasta la fecha en Becker y el primero en alcanzar su
objetivo principal.
Asimismo, los pacientes tratados con
sevasemten mostraron una estabilización de la Evaluación Ambulatoria de North
Star (NSAA, por sus siglas en inglés), en comparación con el placebo,
que disminuyó de forma similar a los pacientes observados en los estudios de
historia natural. Edgewise informó de que la troponina I del músculo
esquelético de contracción rápida (TNNI2), un biomarcador específico del daño
muscular esquelético rápido, mostró una disminución del 77%, una reducción
significativa en comparación con el placebo. Otras medidas funcionales, como la
de caminar/correr 10 metros, la subida de 4 escalones y la prueba cronometrada
de 100 metros, mostraron una tendencia a la mejoría en comparación con el
placebo. Los resultados muestran que sevasemten fue bien tolerado y no se
observaron nuevos problemas de seguridad.
Basándose en estos resultados positivos de
fase 2, Edgewise ha indicado que tiene previsto entablar conversaciones con la
Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. y la Agencia Europea de
Medicamentos sobre las estrategias de presentación de la solicitud de
comercialización para sevasemten en Becker. La empresa tiene previsto presentar
los resultados completos del estudio CANYON para su publicación en un futuro
congreso médico. Edgewise informa que está en el proceso de completar el
reclutamiento en la cohorte pivotal mundial de GRAND CANYON para el primer
trimestre del 2025.
Lea el comunicado de prensa de Edgewise aquí.
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Para leer la nota original de divulgación en inglés
consulte: https://www.parentprojectmd.org/edgewise-therapeutics-announces-positive-topline-results-from-canyon-phase-2-trial-of-sevasemten-in-individuals-with-becker/
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