Estimada
comunidad de Duchenne,
Hemos
reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos
actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo
más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico
de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003,
para el tratamiento de pacientes que viven con Duchenne.
INSPIRE
DUCHENNE:
Actualización
de estado
INSPIRE
DUCHENNE es un primer estudio en humanos, multicéntrico y abierto de Fase 1/2
que investiga la seguridad, tolerabilidad, y eficacia de una sola infusión intravenosa
de SGT-003 en niños ambulantes con Duchenne. Nos complace compartir que tres
participantes han sido dosificados en el estudio y SGT-003 ha sido bien
tolerado hasta la fecha sin eventos adversos serios reportados. Planeamos
compartir datos de seguridad, expresión y de biomarcadores de los primeros tres
pacientes, junto con una actualización del ensayo, en el primer trimestre del
2025.
Ampliación
del estudio clínico
Debido
a los alentadores resultados iniciales observados en el estudio hasta la fecha,
hemos ampliado el objetivo de inscripción a 43 participantes y hemos ampliado
el intervalo de edad para la participación de 4 a <8 años a 4 a <12 años
de edad. Además, hemos modificado el plazo de evaluación de los criterios de
valoración funcionales de 12 a 18 meses, para detectar mejor la capacidad de
SGT-003 de influir en la evolución de la enfermedad.
Para
apoyar la expansión del estudio, hemos activado un sitio adicional y tenemos
previsto añadir tres nuevos sitios clínicos en EE.UU. y Canadá antes de que
finalice el año. Los sitios que están inscribiendo activamente para INSPIRE
DUCHENNE son:
·
Nationwide Children’s Hospital,
Columbus, OH
·
University of California Los Angeles
Medical Center, Los Angeles, CA
· University of California Davis Medical Center,
Sacramento, CA
Entre
los próximos sitios de INSPIRE DUCHENNE se incluyen:
· Arkansas Children’s Hospital, Little Rock, AR
· Children’s Hospital of the King’s Daughters, Norfolk,
VA
· The Hospital for Sick Children (SickKids), Toronto, Canada.
También
estamos planeando ampliar el estudio a Europa durante la primera mitad del 2025,
lo que esperamos que les dé la oportunidad a más familias de participar en el
estudio y a contribuir al avance de esta nueva opción de tratamiento potencial.
Para
más información sobre el estudio, incluidos los criterios de elegibilidad y los
contactos de los sitios clínicos, visite: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06138639
Nuestra
gratitud
Estamos
profundamente agradecidos a los pacientes y familias que eligen participar en
ensayos clínicos y eligen contribuir de manera tan significativa a la
investigación científica. También agradecemos sinceramente la colaboración de
nuestros equipos de sitios clínicos por sus esfuerzos en el apoyo a los pacientes
y familias, y su compromiso con el descubrimiento y desarrollo de nuevos posibles
tratamientos para Duchenne.
El
equipo Solid permanece infinitamente comprometido con la comunidad de Duchenne
y con nuestro propósito de mejorar la vida de los pacientes que viven con
Duchenne y otras enfermedades neuromusculares y cardiacas raras.
#JuntosSomosSolid
Atentamente,
Annie
Ganot
Vicepresidenta,
Defensa del Paciente
Esta publicación está escrita en
español para promover el acceso de la comunidad a información y
actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés
y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni interpretada
como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente. La
Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento
específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones
informadas.
Para leer la nota original de divulgación en inglés
consulte: https://www.solidbio.com/letter-to-the-duchenne-community-inspire-duchenne-update-expansion/
Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.