18
de diciembre del 2024
Estimada
comunidad de distrofia muscular de cinturas de EE. UU.,
A
medida que el 2024 llega a su fin, queremos aprovechar la oportunidad para
compartir algunas breves actualizaciones relacionadas con los programas
clínicos de Sarepta que se centran en LGMD 2E/R4, LGMD 2D/R3 y LGMD 2C/R5, o lo
que se denomina colectivamente como sarcoglicanopatías.
Es
importante destacar que el 2024 ha supuesto un progreso importante en nuestra
capacidad para aprovechar las herramientas disponibles proporcionadas por los
organismos regulatorios estadounidenses para buscar la vía más rápida y
responsable para que nuestras terapias para la LGMD estén disponibles en los
Estados Unidos. Esto incluye el uso de diseños de ensayo innovadores basados en
la historia natural y el uso de criterios de valoración indirectos, como la
expresión de la proteína faltante. Estamos aprovechando al máximo las sinergias
de esta plataforma, tanto desde el punto de vista de la Investigación y
Desarrollo como de la fabricación. Sabemos que este progreso tangible no se
debe únicamente a la ciencia. Sus esfuerzos de compromiso con las metas, como
la sesión de consulta con pacientes de la FDA, la reunión de desarrollo de
fármacos centrados en el paciente que fue dirigida externamente y, más
recientemente, el taller científico de este año, ha ayudado a informar a la FDA
y a nuestro camino. Juntos, seguiremos avanzando en terapias en la vanguardia de
la LGMD, en 2E y en todas las sarcoglicanopatías y subtipos adicionales.
Planeamos maximizar el uso de la vía de aprobación acelerada para las
sarcoglicanopatías, para ayudar a abordar la necesidad que no ha sido cubierta lo
antes posible. Trabajaremos con nuestros colaboradores fuera de EE.UU.,
recabando la opinión de la comunidad y generando datos que puedan satisfacer
los diversos requisitos de los organismos regulatorios mundiales.
· LGMD
2E/R4: Sarepta anunció que se ha completado la inscripción y
la dosificación en EMERGENE (Estudio SRP-9003-301), un ensayo clínico de fase 3
de SRP-9003 (bidridistrogene xeboparvovec). SRP-9003 es una terapia génica en
investigación para el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas Tipo
2E/R4 (LGMD2E/R4) o beta-sarcoglicanopatía. Los datos de EMERGENE se esperan
para el primer semestre del 2025. Suponiendo que la reunión previa a la solicitud de Licencia de Productos
Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) sea positiva y que los
datos de EMERGENE sean favorables, Sarepta tiene previsto presentar una BLA en el
2025 a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para obtener la
aprobación acelerada de SRP-9003.
· LGMD
2D/R3: El estudio SRP-9004-102 (DISCOVERY) para LGMD 2D/R3, o
alfa-sarcoglicanopatía, se iniciará en diciembre del 2024. DISCOVERY es un
pequeño estudio estadounidense en el que evaluaremos una terapia génica en
investigación administrada por vía intravenosa. Se trata de un estudio de fase
1, de prueba de concepto, que evalúa la seguridad y la expresión de la proteína
alfa-sarcoglicano tras el tratamiento. El estado del estudio en
clinicaltrials.gov se mostrará como “inscripción por invitación”, lo que
significa que los sitios de ensayos clínicos realizarán la inscripción a partir
de sus propias poblaciones clínicas.
· LGMD
2C/R5: Se espera que el estudio SRP-9005-101, el primer
estudio en humanos de Sarepta de una terapia génica en investigación diseñada
para personas con LGMD2C/R5, comience a principios del 2025. Sarepta espera
compartir más actualizaciones sobre el programa cuando estén disponibles.
· JOURNEY: El
estudio de historia natural JOURNEY continúa recopilando datos increíblemente
importantes que nos ayudarán a comprender las diferentes formas de LGMD,
especialmente a medida que se desarrollen nuevas terapias y estudios. Nos
gustaría dar las gracias a aquellos que continúan participando en el estudio de
historia natural JOURNEY por su increíble contribución a la ciencia y al
creciente volumen de información sobre la LGMD.
La Historia Natural JOURNEY actualmente está inscribiendo un número
limitado de pacientes para las cohortes de sarcoglicanopatía (LGMD 2C, 2D, y
2E). Puede encontrar más información sobre el estudio JOURNEY en
clinicaltrials.gov (NCT04475926).
*Aunque
esta carta a la comunidad se refiere específicamente a los programas clínicos
de sarcoglicanopatía, nos gustaría aclarar que el estudio JOURNEY sigue
inscribiendo a personas con LGMD2A/R1, o calpainopatía, en múltiples sitios de
todo el mundo. Puede encontrar más información en clinicaltrials.gov (NCT04475926).
Nuestros programas van por buen camino,
y esto no sería posible sin el compromiso, la energía y el interés de los
miembros de la comunidad de LGMD que están entusiasmados de participar en un
estudio de historia natural y/o en un estudio de terapia génica en
investigación. Reconocemos que, por
desgracia, nuestros estudios no pueden llegar a todas las personas o familias
que desean participar. Pero al alcanzar estas importantes metas, nos sentimos motivados
y esperanzados de que el rápido progreso continuo de los estudios que se
encuentran en curso, conducirá a un acceso más rápido y amplio a terapias
potencialmente aprobadas en el futuro.
Esperamos poder compartir más
información, actualizaciones más amplias de los programas y detalles sobre los
estudios de nuestra línea de desarrollo para la LGMD en el 2025, incluyendo la
conferencia internacional sobre LGMD que se llevará a cabo en Orlando, FL, en
julio. Mientras tanto, si tiene alguna pregunta sobre los programas de Sarepta,
puede ponerse en contacto con advocacy@sarepta.com.
Les deseamos unas cálidas y felices
fiestas,
El Equipo de Atención al Paciente
Esta publicación está escrita en
español para promover el acceso de la comunidad a información y
actualizaciones. La información que se comparte tiene como objetivo el interés
y la concientización general y, por lo tanto, no debe ser considerada ni
interpretada como consejo médico o legal. Se trata de información publicada abiertamente.
La Fundación Akari no promociona ninguna empresa, producto o tratamiento
específico. Le recomendamos que consulte la fuente original y tome decisiones
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Para leer la nota original de divulgación en inglés
consulte: https://www.sarepta.com/community-letter-update-lgmd-programs-srp-9003-srp-9004-srp-9005
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